cystická fibróza (CF)

Komentáře

Transkript

cystická fibróza (CF)
cystická fibróza (CF), hereditární angioedém, Williamsův syndrom, chronická myeloidní leukémie
(CML), plicní hypertenze, myasthenia gravis, fenylketonurie (PKU), Prader-Willi syndrom,
Gaucherova choroba, arteriovenózní malformace hlavy a krku, choroba Charcot-Marie-Tooth
(C-M-T), akromegalie, epidermolysis bullosa, mnohočetný myelom, Huntingtonova choroba,
Pompeho choroba, osteogenesis imperfecta, gastrointestinální stromální tumor, Marfanův
syndrom, spinální svalová dystrofie (SMA), Crohnova nemoc, ulcerózní kolitida, Fabryho choroba,
muskulární dystrofie, muskulární dystrofie Duchenne/Becker (DMD/BMD), lymfom, Tarlovova
cysta, syndrom krátkého střeva, neuroendokrinní nádory, syndrom fragilního X chromosomu,
Angelmanův syndrom, Rettův syndrom, tyrosinémie, amyotropická laterální skleróza,
mukopolysacharidóza (MPS), Turnerův syndrom, achondroplázie a další onemocnění způsobující
malý vzrůst, hemofilie, Touretteův syndrom, cystická fibróza (CF), hereditární angioedém,
Williamsův syndrom, chronická myeloidní leukémie (CML), plicní hypertenze, myasthenia gravis,
fenylketonurie (PKU), Prader-Willi syndrom, Gaucherova choroba, arteriovenózní malformace
hlavy a krku, choroba Charcot-Marie-Tooth (C-M-T), akromegalie, epidermolysis bullosa,
mnohočetný myelom, Huntingtonova choroba, Pompeho choroba, osteogenesis imperfecta,
gastrointestinální stromální tumor, Marfanův syndrom, spinální svalová dystrofie (SMA),
Crohnova nemoc, ulcerózní kolitida, Fabryho choroba, muskulární dystrofie, muskulární dystrofie
Duchenne/Becker (DMD/BMD), lymfom, Tarlovova cysta, syndrom krátkého střeva, neuroendokrinní
nádory, syndrom fragilního X chromosomu, Angelmanův syndrom, Rettův syndrom, tyrosinémie,
amyotropická laterální skleróza, mukopolysacharidóza (MPS), Turnerův syndrom, achondroplázie
a další onemocnění způsobující malý vzrůst, hemofilie, Touretteův syndrom, cystická fibróza
(CF), hereditární angioedém, Williamsův syndrom, chronická myeloidní leukémie (CML), plicní
hypertenze, myasthenia gravis, fenylketonurie (PKU), Prader-Willi syndrom, Gaucherova choroba,
arteriovenózní malformace hlavy a krku, choroba Charcot-Marie-Tooth (C-M-T), akromegalie,
epidermolysis bullosa, mnohočetný myelom, Huntingtonova choroba, Pompeho choroba,
osteogenesis imperfecta, gastrointestinální stromální tumor, Marfanův syndrom, spinální
svalová dystrofie (SMA), Crohnova nemoc, ulcerózní kolitida, Fabryho choroba, muskulární
dystrofie, muskulární dystrofie Duchenne/Becker (DMD/BMD), lymfom, Tarlovova cysta, syndrom
krátkého střeva, neuroendokrinní nádory, syndrom fragilního X chromosomu, Angelmanův
syndrom, Rettův syndrom, tyrosinémie, amyotropická laterální skleróza, mukopolysacharidóza
(MPS), Turnerův syndrom, achondroplázie a další onemocnění způsobující malý vzrůst, hemofilie,
Touretteův syndrom, cystická fibróza (CF), hereditární angioedém, Williamsův syndrom, chronická
myeloidní leukémie (CML), plicní hypertenze, myasthenia gravis, fenylketonurie (PKU), Prader-Willi
syndrom, Gaucherova choroba, arteriovenózní malformace hlavy a krku, choroba Charcot-MarieTooth (C-M-T), akromegalie, epidermolysis bullosa, mnohočetný myelom, Huntingtonova choroba,
Pompeho choroba, osteogenesis imperfecta, gastrointestinální stromální tumor, Marfanův
syndrom, spinální svalová dystrofie (SMA), Crohnova nemoc, ulcerózní kolitida, Fabryho choroba,
muskulární dystrofie, muskulární dystrofie Duchenne/Becker (DMD/BMD), lymfom, Tarlovova
cysta, syndrom krátkého střeva, neuroendokrinní nádory, syndrom fragilního X chromosomu,
Angelmanův syndrom, Rettův syndrom, tyrosinémie, amyotropická laterální skleróza,
mukopolysacharidóza (MPS), Turnerův syndrom, achondroplázie a další onemocnění způsobující
malý vzrůst, hemofilie, Touretteův syndrom, cystická fibróza (CF), hereditární angioedém,
Williamsův syndrom, chronická myeloidní leukémie (CML), plicní hypertenze, myasthenia gravis,
fenylketonurie (PKU), Prader-Willi syndrom, Gaucherova choroba, arteriovenózní malformace
hlavy a krku, choroba Charcot-Marie-Tooth (C-M-T), akromegalie, epidermolysis bullosa,
mnohočetný myelom, Huntingtonova choroba, Pompeho choroba, osteogenesis imperfecta,
gastrointestinální stromální tumor, Marfanův syndrom, spinální svalová dystrofie (SMA),
Crohnova nemoc, ulcerózní kolitida, Fabryho choroba, muskulární dystrofie, muskulární
dystrofie Duchenne/Becker (DMD/BMD), lymfom, Tarlovova cysta, syndrom krátkého střeva,
neuroendokrinní nádory, syndrom fragilního X chromosomu, Angelmanův syndrom, Rettův syndrom,
tyrosinémie, amyotropická laterální skleróza, mukopolysacharidóza (MPS), Turnerův syndrom
Newsletter ke Dni
vzácných onemocnění
Sami 2012
jsme
vzácní,
spolu
jsme
silní...!
editorial
V
obsah
ážení a milí čtenáři,
tématem
tohoto
newsletteru jsou lidé se
vzácným onemocněním. Ve středu
29. února oslavíme již popáté mezi­
národní Den vzácných onemocně­
ní, který vyhlašuje Eurordis. Vzácná
onemocnění jsou pro většinu lidí
stále velkou neznámou, proto si
myslím, že je třeba o nich mluvit,
a to nejen v našich rodinách a pa­
cientských sdruženích, ale také
směrem k široké veřejnosti. V době,
kdy se šetří snad všude, je důležité
zdůraznit, že jde velmi často o one­
mocnění vrozená, která jsme si ne­
způsobili sami a s nimiž nemůžeme
sami nic dělat. Ano, léčba vzác­
ných onemocnění je nákladná, ale
pouze díky ní mů­
žeme my šťastnější
žít plnohodnotný,
nebo alespoň výraz­
ně lepší život. Říkám
šťastnější, protože
na většinu vzácných
onemocnění zatím
není lék. Je těžké vy­
líčit utrpení pacientů
i jejich blízkých, kte­
ří jsou nuceni bez­
branně čelit těmto
nemocem a zhor­
šování zdravotního
stavu – a mít stále na
mysli nezadržitelně
se přibližující konec.
Přáli bychom si snad
všichni, aby i tito lidé
měli svůj lék, a spolu
s tím můžeme pova­
žovat za zázrak, že alespoň někteří
z nás se léku dočkali, někdy v hodi­
ně dvanácté, někdy i o trochu poz­
ději, ale přece.
Myšlenka podpory vývoje léků
na vzácná onemocnění byla vysly­
šena v 80. letech 20. stol. v USA. Od
té doby se farmaceutické firmy na
základě vytvoření zvláštního pří­
stupu pro vzácná onemocnění za­
čaly zabývat také vývojem těchto
léků, které pro ně z důvodu malé­
ho počtu pacientů nikdy nebyly –
a v určitém smyslu nikdy nebudou
– příliš zajímavé. Všechno, co bylo
pro nás, pacienty se vzácným one­
mocněním vytvořeno a dosaženo,
je možné pouze díky obecné lidské
solidaritě posvěcené rozhodnutími
jednotlivých států a mezinárod­
ních organizací. Jsme vděčni všem
těm lidem, kteří řekli něco jako
„pojďme pomoci i těmto pacien­
tům, jejichž nemoci jsou vzácné
a velmi vzácné“, protože neviditel­
ná ruka trhu by nás nechala zemřít.
Žijeme jen proto, že mnozí velko­
ryse souhlasili s tím, abychom i my
měli šanci žít životem zdravých lidí,
i když naše nemoc trvá.
To, že je nás málo, je obecně
naší nevýhodou, protože nejsme
moc zajímavá skupina z hledis­
ka byznysu, na druhou stranu je
to však i výhoda: i když je naše
léčba nákladná, v celkovém zdra­
votnickém rozpočtu představuje­
me vzhledem ke vzácnosti svých
nemocí jen velmi malou položku.
Sami nikoho neohrožujeme, ne­
jsme nakažliví a doufáme v sou­
časnou i budoucí solidaritu Vás
všech. Někomu z nás našli vzácné
onemocnění v dětství, někomu
v dospělém, či dokonce velmi po­
kročilém věku. Není pro nás vůbec
snadné být lidmi tímto způsobem
vzácnými, ale možnost volby nám
byla odepřena. Tím spíše doufá­
me, že pokud Vy sami budete mít
někdy možnost volby v náš pro­
spěch či neprospěch, rozhodnete
se správně.
Děkuji Vám za pozornost a ­přeji
Vám mnoho zdraví a radosti!
Kateřina Uhlíková
předsedkyně sdružení META, sdružení pacientů se střádavými onemocněními, o. s.
Úroveň péče o pacienty se vzácnými nemocemi je vizitkou celé společnosti –
rozhovor s MUDr. Kateřinou Kubáčkovou 3
Žádná nemoc není tak vzácná, aby si nezasloužila pozornost. To je heslo Orphanetu 6
Potřebujeme, aby náš hlas bylo slyšet – rozhovor s Maryze Schoneveld van der Linde 8
Pacienti jsou si v rámci solidárního systému zdravotního pojištění rovni.
Vzácná diagnóza nesmí být handicap – pohledem právníka JUDr. Petra Šustka, Ph.D. 9
29. únor byl vyhlášen Světovým dnem vzácných onemocnění –
přinášíme nezkrácený přepis rozhlasového pořadu Studia STOP 11
2
Úroveň péče o pacienty se vzácnými
nemocemi je vizitkou celé společnosti
MUDr. Kateřina Kubáčková, odbornice na léčbu vzácných nádorů, poskytla interview pro tento newsletter na
svém pracovišti – Radioterapeuticko-onkologickém oddělení FN v Motole. Přiblížila, jaká je úroveň léčby vzácných onemocnění v České republice, kam se podle ní bude vývoj dále ubírat, či jak vnímá roli pacienta v celém
zdravotnickém systému.
Můžete prosím přiblížit, co bylo
impulzem pro zahájení vývoje
léků pro vzácné nemoci v Evropě
přibližně na přelomu tisíciletí?
Dlouhá léta stály stranou zájmu
farmaceutických firem, protože
se jejich vývoj kvůli nízkému počtu pacientů nevyplácel…
Evropa se do značné míry
inspirovala přístupem ve
Spojených státech. Tam již dříve
existovala legislativa týkající se
léků pro vzácná onemocnění –
takzvaných orphan drugs.
Tamější situaci poznala sku­
pina pacientů se vzácnými ne­
mocemi z Evropy, kteří pro sebe
hledali léčbu v amerických lé­
čebných centrech. Oni byli spi­
ritus movens, hybná síla, jež
uvedla události do pohybu i na
evropském kontinentu, a založili
asociaci pacientů a jejich orga­
nizací EURORDIS. Je skutečně
pozoruhodné, že proces uvedli
do chodu sami pacienti – (hlav­
ně z Francie a Británie) a jejich
blízcí, kteří se obraceli na poslan­
ce Evropského parlamentu. Jím
patří poděkování za úspěch ev­
ropské politiky na poli vzácných
onemocnění.
Jak jsou tedy pravidla pro léčiva pro vzácné nemoci v Evropě
nastavena?
Prvním legislativním aktem
bylo Nařízení Evropského parla­
mentu a Rady č. 141/2000 o lé­
čivých přípravcích pro o vzác­
ná onemocnění, které uložilo
Evropské lékové agentuře zřídit
Výbor pro léčivé přípravky pro
vzácná onemocnění. Jak jsem
zmínila, evropský model vychází
z amerického, třebaže americký
lékový úřad (FDA)
má mírně odlišná
kritéria pro de­
signací léků pro
vzácná onemoc­
nění než EMA.
Oba systémy ob­
sahují pobídky
pro farmaceu­
tické firmy, kte­
ré jsou tak více
motivovány jinak
nerentabilní lék
pro malý počet
pacientů vyvíjet.
Pobídky mají
podobu snížení
či odpuštění po­
platků při v pro­
cesu žádání o re­
gistraci nebo od­
puštění poplatků
za pomoc při pří­
pravě protokolu
vývoje léku – což jsou doporu­
čení, jak výzkum vést, aby bylo
možno lék registrovat.
Malým a středním podnikům,
vědeckým laboratořím či věd­
cům z akademického prostředí
EMA poskytuje další pomoc při
vývoji těchto léků..
V některých státech Evrop­
ského společenství mají orphan
drugs přednostní postavení co
se týče rychlosti získání úhrady
a dostupnosti pro pacienty.
A je něco, v čem se americký
a evropský přístup liší?
Pokud v Evropské unii je již
registrovaný jiný lék pro stejnou
indikaci, musí nový přípravek
prokázat klinickou nadřazenost
ve smyslu bezpečnosti, účin­
nosti či přínosu pro pacienta.
Například, že je možné jej apli­
kovat jen jednou týdně namísto
třikrát týdně. To americký systém
nezná. Tam může být pro stejnou
diagnózu třeba pět léků. Lék,
který je registrován jako orphan
drug má v Evropě desetiletou ex­
kluzivitu na trhu.
Co se děje od okamžiku, kdy je
lék schválený?
Tyto léky mají centralizova­
nou registraci – jakmile je EMA
schválí, jsou fyzicky dostupné
ve všech státech EU. Ovšem fak­
tická dostupnost je něco jiného.
Otázka ceny a úhrady je záleži­
tostí každého členského státu.
A národní strategie k orphanům
není vůbec jednotná. Zdravotní
politika je záležitostí každého
členského státu.
3
Jaká je situace co do faktické
dostupnosti léků v České republice? Mají orphan drugs
přednost při zařazování do systému úhrad?
Bohužel nemají. Pojišťovny
vůbec neberou úvahu, že se jed­
ná o přípravek pro léčbu či dia­
gnostiku vzácného onemocnění.
Ani v novele zákona 48/1997 ne­
jsou tyto léky zmíněny, hovoří se
tam pouze o „inovativních lécích“.
Většina orphanů do této katego­
rie spadá, ale ne všechny. Novela
neusnadňuje přístup orphanů
k pacientům. Požadovat analýzu
nákladové efektivity a účinnosti
pro takovouto malou populaci
pacientů je neefektivní. Tady ne­
lze klást na klinický vývoj či ro­
bustnost dat ze studií či registrů
stejné nároky, jako třeba na léky
proti vysokému tlaku či diabetu
II. typu.
V případě chybění úhrady či
ceny můžeme využít takzvané­
ho paragrafu 16 a požádat pojiš­
ťovnu o výjimečné uhrazení léku
v případě, že jiný preparát na da­
nou nemoc není vůbec dostupný.
Což je u orphanů zcela zřejmé.
Co a jak by se mělo změnit?
Jsem přesvědčena, že jsme
na dobré cestě. Připravuje se
vznik center pro vzácná one­
mocnění, která by měla být nere­
spektována i plátci – zdravotními
pojišťovnami. Zároveň budou
pro pacienty zárukou, že na pra­
covišti mají lékaři s léčbou jejich
nemoci zkušenosti.
Připravují se centra pro
cystickou fibrózu, pro bulóz­
ní epidermolýzu (známou jako
„nemoc motýlích křídel“, pozn.
red.) v Brně anebo pro dědič­
ná metabolická onemocnění
ve Všeobecné fakultní nemoc­
nici na Karlově. Tato pracoviště
již fakticky jako centra fungují.
Budou zastřešovat léčbu pro ce­
lou republiku.Vzniknou též cen­
tra pro léčbu cystické fibrózy.
Důraz v centrech je kladen na
mezioborový přístup, zajišťující
diagnostiku, léčbu i následnou
péči, rehabilitaci.
Připravuje se vznik evropské
referenční sítě center pro vzác­
ná onemocnění Jak pacienti, tak
experti by měli možnost migro­
vat – v případě vzácných chorob
je zjevné, že v žádné zemi nemo­
hou být centra pro léčbu všech
vzácných diagnóz.
Již nyní členské státy vhod­
ná centra identifikují, a do roku
2014 pro ně mají být vytvořená
a schválená kritéria. Laťka by
měla být v tomto případě výše,
nestačí diagnostika a léčba, ale
nutný bude i výzkum, meziná­
rodní spolupráce, spolupráce
s pacientskými organizacemi.
Zmínila jste, že přístup k úhradám by měl být jiný. Jakým
způsobem?
Myslím, že v současné době
nemáme optimální řešení. Je to
zásadní problematika lékové po­
litiky státu a rovného přístupu
pacientů i se vzácnými onemoc­
něními k léčbě. Dostupnost léků
je i jedním ze zásadních bodů
jednání mezirezortní pracovní
skupiny pro vzácná onemocně­
ní , jejímž úkolem je navrhnout
národní akční plán pro vzácné
nemoci. Mezi členy této skupiny
jsou i zástupci plátců, což pova­
žuji za základ možného úspěchu
v této problematice.
Paradox vzácných onemocnění: jsou vzácná a je jich hodně…
– v Evropě se za vzácnou nemoc považuje taková, která se vyskytuje nanejvýš
u 1 ze 2000 lidí
– většina těchto chorob však má prevalenci ještě výrazně nižší
– vzácných chorob je okolo 8 tisíc, stále jsou rozpoznávány další
– ačkoliv je výskyt každé jednotlivé choroby nízký, diagnóz je tolik, že se vzácné nemoci ve
výsledku týkají nezanedbatelné části populace
– vůbec nejvzácnější popsanou chorobou je deficit ribózo-5-fosfát izomerázy;
tato nemoc byla dosud popsána u jediného člověka na světě
– osm z deseti vzácných nemocí má genetické příčiny; jiné může spustit infekce, vystave­
ní alergenům, chemikáliím či záření. Podstatou jiných jsou degenerativní změny. Patří sem
vzácné typy rakoviny.
– Mnoho pacientů se vzácnou nemocí umírá již v raném dětství. Třetina se nedožije ani
pěti let, další umírají v mládí.
– Pro většinu vzácných chorob zatím není léčba. Existující léky se nazývají orphan drugs,
orphans („léky-sirotci“) podle orphan diseases („nemoci-sirotci“).
4
Znamená pro vývoj orphan
drugs záměr zavést hodnocení
přínosu léků třeba podle roků
života v plné kvalitě (QALY),
které pacientovi přinesou?
Domnívám se, že to není
vhodný přístup pro hodnocení
orphanů. V Evropě se ještě hledá.
Ale zcela určitě nelze aplikovat
metodiku nákladové efektivity
pro léky na běžně se vyskytují­
cí onemocnění a i na oprhany.
Jedno je jisté: to, jakým způso­
bem se staráme o pacienty se
vzácnými nemocemi je obráz­
kem vyspělosti společnosti.
Jak vidíte situaci pacientů
v České republice ve srovnání s těmi v západoevropských
zemích? A jaké máme největší
nedostatky?
Za lékaře zaměřené na vzácná
nádorová onemocnění mohu říci,
že jsou na tom poměrně dobře.
Například v porovnání s Velkou
Británií anebo státy jižní Evropy
je dostupnost léků dokonce vyšší.
Problémem je obecně pozdní
diagnostika. Pacienti k nám často
přicházejí až v pozdním stádiu.
Bohužel i ti mladší, kteří sice měli
příznaky třeba několik měsíců,
ale vzhledem k jejich věku na
rakovinu nikdo nepomyslel. I to
patří k úkolům pro národní strate­
gii – zvýšit povědomí o vzácných
chorobách mezi lékaři i u laické
veřejnosti.
Co dohánět máme v procesu
posilování vlivu pacientských or­
ganizací. V západní Evropě jsou
velmi vlivnou skupinou, která
může řadu věcí prosadit. Je zapo­
třebí, aby měli silnou, jednotnou
platformu, o které bude slyšet.
Pacienti jsou pro nás partneři.
Máme přece spolu úžasný cíl – ma­
ximální snahu o navrácení zdraví.
MUDr. Kateřina Kubáčková působí na Radioterapeuticko-onkologickém oddělení FN v Motole. Je uznávanou
onkoložkou a členkou České kooperativní lymfomové skupiny, což je sdružení lékařů zabývajících se léčbou
vzácných krevních nádorů. Je též členkou pracovní skupiny pro vzácné nádory měkkých částí a kostí Evropské
organizace pro výzkum a léčbu rakoviny (EORTC). V letech 2004 až 2010 byla českou zástupkyní ve Výboru pro
léčivé přípravky pro vzácná onemocnění (COMP) Evropské lékové agentury (EMA). Zasedá společně s profesorem
Milanem Mackem v Evropském výboru expertů pro vzácné choroby (EUCERD) zřízeném Evropskou komisí, a také
v Meziresortní pracovní skupině pro vzácná onemocnění při Ministerstvu zdravotnictví. Vyučuje na 2. lékařské
fakultě Univerzity Karlovy.
Tak vypadá pacientská solidarita
Rok 2012 je v Evropě v oblasti vzácných nemocí vyhlášen za Rok solidarity. Ovšem nejde zdaleka jen
o solidaritu většinové společnosti s pacienty. Ti se totiž obracejí i k sobě samým s poselstvím: podrž­
te se a pomozte si navzájem! Hodně nás čelí stejným problémům – nepochopení okolí, uvržení do
sociální izolace. Pojďme s tím sami něco udělat!
Nejvýraznějším krokem může být přihlášení do pacientského sdružení pro danou diagnózu, pokud
existuje, případně do zastřešující pacientské organizace. Pacient se tak setká s lidmi, kteří překoná­
vají velmi podobné překážky. Otevře se mu cesta ke sdílení zkušeností a tipů, například ohledně
sociálního zabezpečení, výživy, praktických aspektů života s nemocí. Možná ve sdružení čekají i bu­
doucí přátelé…
Na stránkách organizace EURORDIS visí výzva k šíření informací v médiích, rozdávání informačních
letáčků, organizaci setkání a společenských událostí a podobně. Představitelé pacientských organi­
zací jsou také vyzváni, aby na sebe upozornili politické představitele prostřednictvím dopisů, případ­
ně se s politiky i setkávali. Silná organizace může usilovat o získání grantů a financí z dalších zdrojů,
a poté například provozovat stálou informační linku. Možností je celá řada. Přidáte se?
5
Žádná nemoc není tak vzácná,
aby si nezasloužila pozornost. To je heslo Orphanetu
O
rphanet (www.orpha.net) je portál zaměřený
na problematiku vzácných onemocnění. Jeho
základem jsou různé databáze – přehledy
vzácných chorob, odborníků a pracovišť specializova­
ných na léčbu, probíhajících studií a klinických testů
či seznamy pacientských organizací v jednotlivých
zemích.
Slouží lékařům a dalším zdravotnickým pracovní­
kům při jejich práci (diagnostika i léčba), a dále paci­
entům a jejich blízkým k získávání užitečných prak­
tických informací – například o zjištěných lékových
kontraindikacích.
Obsah je dostupný především v šesti jazycích: ang­
ličtině, francouzštině, němčině, italštině, španělštině
a portugalštině, přičemž nejširší je sekce francouz­
skojazyčná. Některé stránky jsou i česky.
Kdo za projektem stojí
Projekt Orphanet spravuje a koordinuje Francouzský
národní institut pro zdravotnický a medicínský
výzkum (INSERM). Spolupracuje s ním na tom
i Evropská komise.
Do aktivit kolem Orphanetu se zapojuje široká pale­
ta dalších partnerů: univerzity, agentury, neziskové
organizace (nadace, asociace), zdravotnická zaříze­
ní, výzkumná centra nebo farmaceutické firmy. Na
národní úrovni se přidávají též vládní agentury či
ministerstva.
Národní týmy jsou odpovědné za sběr dat o speci­
alizovaných klinických službách, laboratořích, pro­
bíhajících výzkumných projektech a pacientských
organizacích v dané zemi. Týmy všech zemí dodržují
stejnou úmluvu o kvalitě.
Poskytované služby
Mezi volně přístupné služby patří:
1. Soupis a klasifikace vzácných onemocnění
vycházející z odborných publikací předních
expertů.
2. Encyklopedie vzácných onemocnění v anglič­
tině a francouzštině, postupně překládaná i do
dalších jazyků.
3. Soupis léčivých přípravků pro vzácná one­
mocnění, od jejich označení jako takzvaných
6
4.
5.
6.
7.
„orphan drugs” Evropskou lékovou agenturou
EMA (European Medicines Agency) až po vstup
na trh.
Pro jednotlivé zapojené země je zde adresář
specializovaných klinik, laboratoří, probíhají­
cích výzkumných projektů, klinických studií, pa­
cientských organizací…
Nástroj pomáhající určit diagnózu podle přízna­
ků a symptomů.
Encyklopedie doporučení a doporučených po­
stupů pro neodkladné stavy a anestézii.
OrphaNews – v elektronické podobě vydávaný
přehled událostí z oblasti vzácných onemocně­
ní, jak o nových vědeckých poznatcích, tak o po­
kroku v jednotlivých zemích. Vychází jednou za
dva měsíce v angličtině a francouzštině.
Texty (typicky „knihovna“ popisující jednotlivé vzác­
né choroby) jsou založené na článcích z odborného
tisku a revidované dalšími odborníky. Orphanet do­
držuje dataci zveřejněných článků. Odborníci čerpa­
jící z webu tak mohou vzít v úvahu, zda se poznání
určité nemoci neposunulo od času publikace dále.
Jak na to
Na tomto místě jako příklad využití Orphanetu struč­
ně popíšeme jeden z dostupných nástrojů . Hodit se
může třeba rodičům, kteří mají podezření, že s jejich
dítětem není něco v pořádku a mohlo by trpět vzác­
nou nemocí.
Zcela vlevo na liště na úvodní stránce je sekce Vzácné
choroby (Rare diseases), po klepnutí na ni se v nabíd­
ce objeví podsekce „Hledat podle znamení“ (Search
by sign). Nyní je možné zadat do kolonek příznaky,
které se u dítěte projevují. Výběr usnadní encyklope­
die příznaků – tezaurus. V ní jsou uvedeny specifické
symptomy rozčleněné podle okruhů (po klepnutí na
znak „+“ u příslušného okruhu se objeví nabídka jed­
notlivých symptomů).
Příznaků lze vybrat až pět, a po potvrzení výběru
aplikace nabídne seznam vzácných nemocí, u nichž
se mohou vyskytovat. Potom lze kontaktovat odbor­
níka, který danou nemoc léčí a diagnózu potvrdit
nebo vyvrátit.
7
Potřebujeme,
aby náš hlas
bylo slyšet
Rozhovor s Maryze
Schoneveld van der Linde
V současné době se šetří ve
všech oblastech. Z toho vyplývají také úvahy o šetření v oblasti výdajů na léčbu, zvláště
pak výdajů na nákladnou léčbu
vzácných onemocnění. Jaká je
situace u Vás v Nizozemsku?
V této chvíli je v Nizozemsku
léčba vzácných onemocnění plně
hrazena. Naše vláda nyní provádí
studii účinnosti této léčby, aby
zjistila, zda je efektivní. Provedení
této studie vyplývá ze schválení
uděleného Evropskou lékovou
agenturou (EMA). Studie dosud
probíhá a zatím nedošlo k žádné
změně. Pokud některý pacient
neobdržel léčbu, může to být tím,
že je v dobrém stavu a dohodl se
s lékařem, že je možné s léčbou
ještě počkat.
Došlo ve Vaší zemi ke znatelnému zhoršení dostupnosti léčby?
Pokud ano, jak se tomu bráníte?
V současné době nevidím
v naší zemi žádný problém ohled­
ně dostupnosti léčby. Několik pa­
cientských organizací aktivních
v oblasti vzácných onemocnění
se účastní přípravy nového sy­
stému úhrad léků pro vzácná
onemocnění v Nizozemsku, ale
v této době dostává svůj lék kaž­
dý pacient se schválenou léčbou
vzácného onemocnění.
Máte pocit, že by se situace
pacientů se vzácným onemocněním v Evropě mohla v blízké
době zhoršit?
8
Ano,
vzhledem
k omezo­
vání rozpo­
čtu v sou­
vislosti
s aktuální
ekonomic­
kou situací
by se zhor­
šit mohla. Finanční prostředky se
musejí rozdělovat mezi mnoho
lidí a to znamená, že by náklad­
ná léčba mohla být ohrožena.
Situace lidí se vzácným onemoc­
něním se může zhoršit na základě
prostého faktu, že jsme relativně
malou skupinou, a můžeme být
proto snadnou kořistí při oseká­
vání rozpočtu. Pro vládní úředníky
je mnohem snazší zastavit léčbu
malé skupiny lidí, kteří nemají sil­
ný hlas, než některé velké skupině
pacientů, která může křičet mno­
hem hlasitěji. Je třeba zdůraznit,
že všichni pacienti, ať už trpí vzác­
ným, nebo běžným onemocně­
ním, by měli mít právo na dobrou
péči a léčbu. To je lidské právo
platné pro nás pro všechny.
Jaké pacientské strategie považujete v této době za nejvhodnější? Je prozíravé informovat
nyní o vzácných onemocněních
širokou veřejnost a rozšiřovat
povědomí o těchto nemocech?
Myslím si, že je důležité infor­
movat o vzácných onemocněních
nejen veřejnost, ale také politi­
ky, úřady a další zainteresované
strany. Povědomí a znalost faktů
o tomto typu onemocnění je ne­
zbytná bez ohledu na to, v jaké
době žijeme. Bez existence pově­
domí o vzácných onemocněních
je téměř jisté, že budou přehlí­
žena nebo považována za méně
důležitá.
Co podle Vás spojuje holandské
a české pacienty se vzácným
onemocněním?
Holandské a české pacienty
se vzácným onemocněním samo­
zřejmě spojuje jejich nemoc, se
svou unikátností, výzvami a pro­
blémy, kterým musíme čelit tváří
v tvář. V obou našich zemích se
potýkáme se stejnými problémy,
jako je nepříznivá ekonomická
situace a nedostatek povědomí
o našich onemocněních. Jsme
také součástí téže Evropské unie,
takže spadáme pod stejnou legis­
lativu. V každém případě bychom
však měli být jako pacienti spoje­
ni v úsilí o dosažení dobré léčby
a dobré péče a spolupracovat na
sdílení informací na mezinárodní
úrovni, např. při vytváření registrů
a podobně.
Chtěli bychom v naší zemi založit národní asociaci pro vzácná onemocnění. Co byste Vy
sama chtěla vzkázat těm, kteří
se na zakládání této asociace
podílejí?
Ráda bych řekla, že je oprav­
du velmi důležité být proaktivní
v oblasti zdravotní politiky a mít
přehled o aktuálním politickém
dění. Znát lidi, kteří o vás rozho­
dují, konkrétní osoby, které mají
rozhodující vliv při vytváření zdra­
votní politiky. Spolupracovat s dal­
šími organizacemi ve vaší zemi
i mimo ni. Dívat se za svůj vlastní
horizont, protože svět vzácných
onemocnění je malý. Co se stane
v jedné zemi, může následně ovliv­
nit situaci jinde. Hledat pozitivní
zkušenosti a úspěchy v jiných ze­
mích a snažit se je aplikovat i u vás.
Neustále se ujišťovat, že je vás sly­
šet, protože my, lidé se vzácným
onemocněním, nutně potřebuje­
me hlas, který je slyšet a který je
dostatečně účinný.
Maryze Schoneveld van der Linde, MA., se narodila s Pompeho chorobou, vzácnou neuromuskulární poruchou.
Dlouhodobě bojuje za práva pacientů se vzácným onemocněním po celém světě. Jako kulturní antropoložka
se zajímá o způsob života lidí v různých zemích a s mimořádnou citlivostí vnímá specifické problémy třeba
i jednotlivých pacientů se vzácným onemocněním. V loňském roce obdržela v Nizozemsku ocenění Rare Disease
Angel Award.
Pacienti jsou si v rámci solidárního
systému zdravotního pojištění rovni.
Vzácná diagnóza nesmí být handicap
pohled právníka
V
JUDr. Petr Šustek, Ph.D., advokát
zácná onemocnění jsou komplexní, obvykle
dědičná onemocnění s velmi nízkým výsky­
tem v populaci. Pro většinu neexistuje účinná
kauzální léčba, vhodná péče však dokáže prodloužit
délku života a zlepšit jeho kvalitu.
Pacienti se potýkají s řadou potíží: pozdní či
chybná diagnostika, omezený výběr léků pro léčbu,
nedostatečné povědomí o těchto chorobách u od­
borné a laické veřejnosti. Evropská unie i jednotlivé
členské země se proto snaží činit kroky, které jejich
situaci zlepší.
Česká republiky k tomu přijala jako svůj základní
dokument Národní strategii pro vzácná onemocně­
ní na léta 2010–2020, zaměřenou na řešení klíčo­
vých problémů – včasnou diagnostiku a dostupnost
adekvátní léčby vzácných onemocnění, koordinaci
a centralizaci efektivní péče o pacienty s takovým
onemocněním, zlepšení vzdělávání i informovanosti
odborné a laické veřejnosti, širší zapojení pacient­
ských organizací, a konečně i zlepšení identifikace
vzácných onemocnění. K šíření informací má sloužit
i portál http://vzacna-onemocneni.cz.
Základem toho, co se má v péči o pacienty se
vzácným onemocněním změnit a zlepšit, je jejich
právo na rovný přístup ke zdravotním službám, na
kvalitní a bezpečnou zdravotní péči. Pacienti a po­
jištěnci jsou si přece ve svých právech na hrazené
zdravotní služby v solidárním systému zdravotního
pojištění rovni. Jejich onemocnění na druhou stranu
právě proto, jak jsou vzácná, vyžadují i v otázkách fi­
nancování zvláštní přístup a hledání dalších zdrojů
a motivací.
Příkladem uceleného přístupu je úprava proble­
matiky léčiv k léčbě vzácných onemocnění na úrovni
celoevropské i národní. Evropský parlament a Rada
vymezily léčivý přípravek pro léčbu vzácného one­
mocnění jako přípravek určený pro diagnostiku, pre­
venci nebo léčení takového onemocnění, nebo one­
mocnění život ohrožujícího, závažně invalidizujícího
nebo onemocnění závažného a chronického, pokud
je pravděpodobné, že uvedení takového léčivého pří­
pravku na trh není možné bez veřejných finančních
pobídek, protože by se prostě jinak nevyplatilo do
jeho vývoje investovat. Pokud jde o nový přípravek
vedle již užívaného, pak je podmínkou i to, že přinese
významný užitek těm, kdo jsou konkrétním onemoc­
něním postiženi. V rámci pobídek se v těchto přípa­
dech poskytuje poradenství k registraci, k provádění
zkoušek a hodnocení přípravku, snižují se nebo zcela
odpouštějí poplatky běžně spojené s registrací léčiv,
přípravku je zajištěna desetiletá exkluzivita na trhu,
finanční podpora výzkumu a vývoji a podobně.
Pokud jde o léčení pacientů se vzácným one­
mocněním, lze znovu zdůraznit, že tito pacienti
9
mají stejné právo na potřebnou léčbu jako pacienti
s nemocemi, které jsou v populaci zastoupeny zcela
běžně; zákon o veřejném zdravotním pojištění také
péči o pacienty se vzácným onemocněním nikterak
neodlišuje od péče o pacienty ostatní. Je ale zřejmé,
že dostupnost péče pro tyto pacienty a pojištěnce
je přímo závislá na možnostech systému veřejného
zdravotního pojištění, resp. na tom, zda, jak rychle
a v jakém objemu nalezne tento systém vnitřní úspo­
ry, které mu umožní rostoucí náklady na léčení vzác­
ných onemocnění uhradit.
Počet léčiv pro vzácná onemocnění roste (ze 14
v roce 2000 na 867 v roce 2011), roste počet nově
klasifikovaných diagnóz, zlepšuje se diagnostika
i prevence. S tím roste počet pacientů a prodlužu­
je se doba jejich léčení. Pro pacienty jsou dostupná
registrovaná léčiva, ale v rámci specifických léčebných
programů i léčiva neregistrovaná. Umožňuje se krát­
kodobá úhrada vysoce inovativních přípravků, u nichž
není dostatek údajů o nákladové efektivitě nebo kli­
nických výsledcích jejich užívání, dokládají-li dostup­
né údaje léčebný přínos.
Systém veřejného zdravotního pojištění se ze
všech těchto důvodů snaží koncentrovat podávání
léčiv pro léčení vzácných onemocnění do vybraných
zdravotnických zařízení. To vede ke specializaci odbor­
níků-lékařů, prohlubování spolupráce s odbornými
společnostmi a zvyšování kvality poskytovaných zdra­
votních služeb. Mělo by to také přinášet více informací
pro pacienty a pacientské organizace, a tím podporo­
vat změny v přístupu k pacientům se vzácným one­
mocněním ze strany odborné i laické veřejnosti.
Legislativní rámec léčby vzácných onemocnění
Směrnice Evropského parlamentu a Rady č. 2001/83/ES
Nařízení Evropského parlamentu a Rady č. 141/2000 o léčivých přípravcích pro vzácná
onemocnění
Nařízení Komise č. 847/2000, kterým se stanoví prováděcí pravidla ke kritériím pro stanovení
léčivého přípravku jako léčivého přípravku pro vzácná onemocnění
Zákon č. 378/2007 Sb., o léčivech
Zákon č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění
Z Encyklopedie SÚKL: Jsou v ČR k dostání léky pro vzácná onemocnění?
Léky ze skupiny „orphan“ určené pro léčbu vzácných onemocnění jsou registrovány Evropskou
lékovou agenturou pro všechny státy EU.
Označení „vzácná onemocnění“ (anglicky rare diseases) se vztahuje na skupinu závažných, ale při­
tom různorodých onemocnění, jejichž společným znakem je nízký výskyt v populaci (u většiny vzác­
ných diagnóz jsou to 1–3 nemocní na 10 000 obyvatel).
Administrativní proces přiznání statutu léčivého přípravku pro vzácná onemocnění (v angličtině se
užívá termínu orphan drugs nebo orphan medicines) se nazývá proces designace orphan. Z tohoto
statutu vyplývají pro výrobce určité výhody, které kompenzují malý počet pacientů, pro které je lék
určen (poradenství při přípravě žádosti, delší exkluzivita na trhu, nižší poplatky za registraci).
Vlastní proces designace orphan zajišťuje Komise pro léčivé přípravky pro vzácné použití Evropské
lékové agentury, která formuluje k předložené žádosti své stanovisko. Členové Komise jsou zástupci
jednotlivých států EU. Konečné rozhodnutí v procesu vydává Evropská komise a je platné pro všech­
ny státy EU, tedy včetně České republiky.
http://www.olecich.cz/encyklopedie/jsou-v-ceske-republice-k-dostani-leky-pro-vzacna-onemocneni
10
Studio STOP
29. únor byl vyhlášen Světovým
dnem vzácných onemocnění
Přepis rozhlasového pořadu, který byl odvysílán na Českém rozhlase 6 dne 22. 2. 2012
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Dobrý večer na okruhu
Českého rozhlasu 6. Na progra­
mu je Studio STOP, při jehož
poslechu vás dnes srdečně vítá
Terezie Jirásková.
29. únor byl vyhlášen
Světovým dnem vzácných one­
mocnění. Cílem vzdělávací
kampaně je zvýšit povědomí
veřejnosti právě o vzácných one­
mocněních, možnostech jejich
léčby a také pomoci pacientům
a jejich rodinám překonávat pře­
kážky spojené s nemocí. Mottem
letošního ročníku je solidarita.
Projekt zastřešuje mezinárodní
organizace asůloihgf která sdru­
žuje pacientské organizace há­
jící zájmy lidí trpících vzácnými
nemocemi. Vzácných onemoc­
nění je přibližně 7 tisíc. Jedná
se o převážně vrozené nemoci,
které se vyskytují u velmi malé
části osob. V rámci Evropské unie
je onemocnění považováno za
vzácné, pokud postihuje méně
než 1 osobu na 2 tisíce obyvatel.
V zemích Evropské unie těmito
nemocemi trpí více než 30 mili­
onů osob, kteří jsou odkázáni na
pomoc druhých. Podle aktuál­
ních statistik trpí v České repub­
lice vzácným, nebo některým ze
vzácných onemocnění zhruba 20
tisíc pacientů. Vzhledem k tomu,
že se většina vzácných onemoc­
nění rozvíjí již v období před
narozením, projeví se rozvoj ne­
moci v 75 procentech případů
již v dětském věku. Zhruba 30
procent pacientů umírá před do­
sažením 5. roku života. Více než
polovina vzácných nemocí bez­
prostředně ohrožuje člověka na
životě nebo způsobuje invaliditu.
Ačkoli mají v současné době pa­
cienti k dispozici účinné moder­
ní léky, které významně zlepšují
kvalitu jejich života, patří stále
řada těchto nemocí do katego­
rie nevyléčitelných. A teď trochu
legislativy. Česká republika rea­
govala na evropské iniciativy při­
jetím takzvané národní strategie
v oblasti vzácných onemocnění
usnesením vlády České republiky
30. června 2011. A cílem národní
strategie je zefektivnit diagnos­
tiku a léčbu právě vzácných ne­
mocí a zajistit všem pacientům
s těmito onemocněními přístup
ke kvalitní zdravotní péči. Jejím
cílem je dále pacientům po­
skytnout možnost začlenění do
společnosti. A také rovné zachá­
zení. Jaká vzácná onemocnění
existují? Jak se s nim lidem žije?
I o tom, jakou léčbu jim zdravot­
nické systémy v jednotlivých ze­
mích Evropské unie nabízejí bu­
deme hovořit v dnešním vydání
Studia STOP, které právě začíná.
O tématu budou v dnešním
vydání Studia STOP diskutovat
Anna Arelanesová, která je před­
sedkyní Klubu nemocných cys­
tickou fibrózou. Lékařka Kateřina
Kubáčková, která je zástupkyní
České republiky v komisi expertů
Evropské unie právě pro vzácná
onemocnění. A je z oddělení on­
kologie a radioterapie Fakultní
nemocnice Motol. A v neposled­
ní řadě poradce ministra zdravot­
nictví Leoše Hegera Pavel Vepřek,
předseda občanského sdružení
Občan, který organizoval dnešní
diskusi o léčbě vzácných one­
mocnění na půdě CERGE-EI. Přeji
vám všem dobrý večer.
Anna ARELANESOVÁ, předsedkyně Klubu nemocných cystickou fibrózou
-------------------Dobrý večer.
Pavel VEPŘEK, poradce ministra zdravotnictví, předseda občanského sdružení Občan
-------------------Dobrý večer.
Kateřina KUBÁČKOVÁ, lékařka, onkologie a radioterapie
Fakultní nemocnice Motol, zástupkyně ČR v komisi expertů Evropské unie pro vzácná
onemocnění
-------------------Dobrý večer.
11
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Dovolte mi v úvodu ješ­
tě krátkou citaci slov ředitele
Institutu pro zdravotní ekonomi­
ku Tomáše Doležala k problema­
tice léčby vzácných onemocnění,
tak jak ji publikuje v měsíčníku
Občan v síti. Cituji: „Problematiku
léčiv k léčbě vzácných one­
mocnění provází mnoho mýtů.
Z nichž tím nejproblematičtěj­
ším je obava, že tato léčiva bu­
dou v blízkých letech devastovat
rozpočty veřejného zdravotního
pojištění. Podle skutečných čísel
tomu tak zatím není ani v České
republice, ani v zemích Evropské
unie. V roce 2010 činily náklady
na léky na vzácná onemocnění
v České republice 2,1 miliardy
korun. Tento objem představu­
je necelá 3 procenta nákladů na
všechny léky v České republice.
Předpovědi nákladů na tato léči­
va na základě očekávaných regis­
trací je ve výši 2,3 až 2,6 miliardy
korun v letech 2011 až 13. A to se
jedná spíše o maximální možný
scénář, který skutečně náklady na
léky k léčbě vzácných onemoc­
nění přeceňuje.“ Tolik tedy slova
ředitele Tomáše Doležala, ředi­
tele Institutu pro zdravotní eko­
nomiku. Podnětem pro vznik ná­
rodní strategie v oblasti vzácných
onemocnění bylo naléhání členů
rodin a pacientů trpícími vzácný­
mi nemocemi, která právě vedla
k přijetí nařízení Evropského spo­
lečenství, Evropského parlamen­
tu a Rady o léčivých přípravcích
pro vzácná onemocnění. Na co
vlastně ty pacientské organizace
upozorňovaly a o co usilovaly?
Lékařka Kateřina Kubáčková.
Kateřina KUBÁČKOVÁ, lékařka, onkologie a radioterapie
Fakultní nemocnice Motol, zástupkyně ČR v komisi expertů Evropské unie pro vzácná
onemocnění
-------------------Byli to skutečně pacienti a je­
jich rodinní příslušníci v Evropě,
12
kteří trpěli vzácnými onemoc­
něními a nemohli najít ade­
kvátní centra, dostupnou léčbu
v Evropě. A jednalo se konkrétně
o vyspělé státy jako byla Francie
a Velká Británie. Měla jsem sama
možnost slyšet zpovědi pacientů
a s jiným přístupem se setkali ve
Spojených státech amerických,
kde zvláštní legislativa pro pro­
blematiku vzácných onemocně­
ní a léků pro vzácná onemocnění
existuje více než 20 let, od roku
1983. Musíme si uvědomit, že na
evropské úrovni pacienti před­
stavujou velmi silnou zájmovou
skupinu a byly to jejich kontakty
a tlak na členy Evropského par­
lamentu, který přispěl k přijetí
nařízení Evropské rady a parla­
mentu o lécích pro vzácná one­
mocnění. Byla to legislativa, kte­
rá samozřejmě neobsahovala jen
problematiku týkající se léčivých
přípravků. Ale celé spektrum vý­
zkumu, podpory vývoje léků pro
vzácné onemocnění a zviditelně­
ní toho, této problematiky a zvi­
ditelnění pacientských organiza­
cí i v jiných členských státech.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Dejme příležitost Pavlu
Vepřekovi, který je poradcem mi­
nistra zdravotnictví. Jedna část
otázky, můžete představit vlast­
ně postoj ministerstva k této ná­
rodní strategii a druhá část, proč
občanské sdružení Občan, jehož
jste předsedou, považovalo za
nutné v CERGE-EI, tedy v CERGE
Institutu uspořádat diskusi právě
o vzácných onemocněních?
Pavel VEPŘEK, poradce ministra
zdravotnictví, předseda občanského sdružení Občan
-------------------Tak, když to vezmu od konce,
tak naše sdružení uspořádalo po­
dobný seminář na sklonku roku
2008. A tak se, a protože mezitím
se toho v České republice a v ob­
lasti vzácných nemocí a v legisla­
tivě vzácných nemocí odehrálo
poměrně hodně a k lepšímu,
tak jsme pokládali za zajímavé
se k tomu, k této problematice
vrátit a říci, jak se zlepšila situace
pacientů se vzácnými nemocemi
a jejich rodin. Co se týká minis­
terstva, tak ministerstvo koordi­
nuje všechny tyhle ty přípravy
a na půdě ministerstva vzniká,
vznikla jak ta národní strategie,
tak teďka akční plán, který má
tu národní strategii, která je na
desetiletí rozpracovat do jed­
notlivých dvouletých období
a říkat, na co se ta státní politika
zaměří a co bude podporovat.
Tím jedním z hlavních témat je
třeba vytvoření národního koor­
dinačního centra pro vzácné ne­
moci. A musím se pochválit tím,
že Česká republika byla jedním
z hybatelů vlastně přijetí toho,
té evropské direktivy. Protože to
vzniklo za českého předsednic­
tví. A za výrazného podílu našich
odborníků.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Ještě než dáme příležitost
paní předsedkyni Klubu nemoc­
ných cystickou fibrózou, vy jste
už, paní doktorko Kubáčková,
o tom hovořila, že ta evropská
legislativa upravila problemati­
ku léčiv pro vzácná onemocnění
se sedmnáctiletým zpožděním
oproti Spojeným státům. Když
taková onemocnění definova­
la. Z jakého důvodu se Evropa
k tomu připojila až po 17 letech?
A je to nějaký problém, anebo
je to jenom přirozený důsledek
naší historie a vlastně to nic
neznamená?
Kateřina KUBÁČKOVÁ, lékařka, onkologie a radioterapie
Fakultní nemocnice Motol, zástupkyně ČR v komisi expertů Evropské unie pro vzácná
onemocnění
-------------------Já si myslím, přesně, jak jste
řekla, že to je charakter určitě
historický, vývojový i vývoje,
Olivia; Battenova choroba
koncepce Evropské unie. Že pře­
ci jenom ty Spojené státy stály
trošku někde jinde. A ta proble­
matika se dál vyvíjí, určitě k lep­
šímu. Tvoří se nové dokumenty,
nová doporučení, nové strate­
gie. O té poslední, jak zmiňoval
pan doktor Vepřek, doporučení
v oblasti akce, v oblasti vzácných
onemocnění a v neposlední řadě
bych zmínila směrnici Evropské
rady a parlamentu o přeshranič­
ní péči, která explicitně v jed­
nom článku mluví o problemati­
ce vzácných onemocnění a nut­
nosti vytvoření evropské sítě
center vzácných onemocnění,
která navzájem budou spolupra­
covat. Je zde kladen důraz neje­
nom na mobilitu pacientů mezi
jednotlivými centry, ale i na
mobilitu odborníků. Což samo­
zřejmě v mnohém usnadní péči
o pacienty.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------To znamená, je v tuto chvíli
rozdíl mezi tím, co doporučuje
Evropská unie, přístupu k léčbě
vzácných onemocnění, a v tom,
jaké možnosti pacientům nabízí
české zdravotnictví?
Kateřina KUBÁČKOVÁ, lékařka, onkologie a radioterapie
Fakultní nemocnice Motol, zástupkyně ČR v komisi expertů Evropské unie pro vzácná
onemocnění
-------------------Já si myslím, že řada center,
která již existují nebo budou
v blízké době ustanovena pro
léčbu vzácných onemocnění, ví­
ceméně splňují ty předpokláda­
ná kritéria evropských referenč­
ních center. A myslím si, že vůbec
Česká republika se nemá za co
stydět a má co nabídnout. A na­
opak sdílet své zkušenosti v léč­
bě a péči o pacienty se vzácnými
chorobami.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Pan poradce Vepřek se hlásil,
poradce ministra zdravotnictví.
Pavel VEPŘEK, poradce ministra
zdravotnictví, předseda občanského sdružení Občan
-------------------Já ještě k té vaší, nebo
tomu srovnání mezi Evropou
a Amerikou. Ta Amerika je ve­
liká země. A Evropská unie se
konsoliduje jako země, nebo sou­
státí obdobné velikosti a teprv
vlastně v této chvíli je možné
něco jako budovat velkorysého,
protože Česká republika má, jak
jste říkala, 20 tisíc pacientů se
vzácnými nemocemi. Ale v rámci
Evropské unie je to 36 milionů.
A pro 36 milionů už se vyplatí vy­
tvářet pracoviště a vlastně celá ta
aktivita je o nějaké dělbě práce
v rámci Evropské unie. A v pod­
poře výzkumu a vývoje právě
směrem k metabolickým vadám.
Protože, ke vzácným vadám.
Protože už je, už se to, už to má
prostě smysl z hlediska množství.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Takže to je vlastně pozi­
tivní aspekt našeho členství
v Evropské unii. A vůbec fungo­
vání Evropské unie. Třeba ten­
to případ přístupu k vzácným
onemocněním.
Pavel VEPŘEK, poradce ministra
zdravotnictví, předseda občanského sdružení Občan
-------------------Já si myslím, že pro vzác­
né onemocnění je to opravdu
13
zásadní přínos do života těchto
lidí.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Abychom tu Evropskou unii
stále jenom nekritizovali, což my
tady děláme hojně. Podívejme se
trochu do praxe. Jsme také v tom
dnešním vydání Studia STOP
ve společnosti s předsedkyní
Klubu pacientů s cystickou fibró­
zou paní Annou Arelanesovou.
Pacientů s touto nemocí je asi
600 v České republice. Tak, mů­
žete nejprve představit, o jaké
onemocnění se jedná a pak se
podíváme na to, jak vy tedy, coby
zástupkyně pacientské organiza­
ce, vnímáte poskytovanou péči
právě takto nemocným.
Anna ARELANESOVÁ, předsedkyně Klubu nemocných cystickou fibrózou
-------------------Cystická fibróza, neboli dříve
se jí také říkalo mukoviscidóza je
dědičně podmíněné onemocně­
ní, které postihuje zejména dý­
chací a trávicí ústrojí. Ale i také
jiné orgány. Není nakažlivé, ne­
mocní se s ní narodí a v prvních
několika měsících až rocích se
objevují první příznaky. Které se
projevují hlavně častými infek­
cemi dýchacích cest, kdy v pa­
cientových plicích je vytvořen
hustý hlen, který vlastně je rod­
nou půdou pro bakterie a různé
nečistoty. A pacient s cystickou
fibrózou vlastně není moc scho­
pen dobře se bránit těmto bak­
teriím. Proto velmi často je na
antibiotické léčbě. Postihuje, jak
jsem už řekla, také trávicí ústrojí,
kdy právě díky tomuto vazkému
hlenu je zalepena i slinivka, kte­
rá vylučuje trávicí enzymy, tudíž
pacienti většinou velmi špatně
prospívají a nerostou. Tento pro­
blém bychom měli vyřešený tím,
že pacientu před jídlem podává­
me trávicí enzymy. Velmi často
se také přidružuje ale cukrovka,
cirhóza jater, osteoporóza a další
14
nemoci. Jak jste již řekla, pacien­
tů máme 600, celkem tedy posti­
huje každého, nebo jednoho ze
4,5 tisíce narozených dětí v České
republice. Cystická fibróza je léči­
telná, ale bohužel nevyléčitelná.
A v současné době polovina ne­
mocných se dožívá 32 let.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Pokud my samozřejmě bu­
deme o tomto onemocnění ještě
blíže hovořit a představovat růz­
né pohledy a vezmeme ho jako
příklad těch vzácných onemoc­
nění. Aniž bychom vyloučili to, že
popíšou zde přítomní lékaři ještě
další vzácná onemocnění. Právě
proto, aby si posluchači udělali
lepší představu o tom, jaká exis­
tují. Protože často ani praktic­
kým lékařům, kteří se o těchto
vzácných onemocněních učí, ale
třeba se s nimi za život setkají je­
nom jednou, tak mnohdy dochá­
zí k situacím, že ani je nenapadá,
že by dotyčný pacient mohl být
takto nemocen. Řekněte tedy
z pohledu té pacientské organi­
zace na co vy jste upozorňovali?
Anna ARELANESOVÁ, předsedkyně Klubu nemocných cystickou fibrózou
-------------------No, my v Klubu nemocných
cystickou fibrózou, který už fun­
guje od roku 92 samozřejmě
úzce spolupracujeme s minister­
stvy, jak zdravotnictví, tak sociál­
ními. A samozřejmě víme velmi
dobře, že národní strategie byla
podepsána v červnu. A snažíme
se zajímat velmi o problematiku,
veškerými možnostmi přispívat.
Osobně se angažuji z toho dů­
vodu, protože moje dcera, které
je v současné době 11, byla ve
dvou letech diagnostikována
touto chorobou, tedy cystickou
fibrózou. My jsme měli v tom
obrovském neštěstí obrovské
štěstí, dá se říct. Protože jsme
měli pacientskou organizaci. Ta
nás velmi podpořila, poskytla
potřebné informace a celý tým
lékařský nás, jak se dá říct, mož­
ná vycvičil k tomu, jak se o dce­
ru starat, jak se jí věnovat, jakou
léčbu aplikovat. A jsou nám neu­
stále podporou. A protože mi ta
podpora byla takhle dána, tak já
ji měla potřebu dávat zpět. Takže
jsem vlastně se zapojila do této
činnosti u nás v klubu a dělám to
dodnes.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Otázka pro lékaře Kateřinu
Kubáčkovou, která je zástupky­
ní České republiky v komisi ex­
pertů Evropské unie pro vzácná
onemocnění. Ví se o vzácných
onemocněních, že když se porov­
nají dva pacienti se shodnou dia­
gnózou, tak lze u nich pozorovat
dosti rozdílné příznaky nemoci.
A mnohé z těchto příznaků zů­
stávají někdy dlouhá léta skryta.
Paní doktorko, je to také důvod,
proč je nesnadné takové vzác­
né onemocnění třeba v ordinaci
praktického lékaře diagnostiko­
vat? A určit vlastně včas, že se
jedná o takové onemocnění?
Kateřina KUBÁČKOVÁ, lékařka, onkologie a radioterapie
Fakultní nemocnice Motol, zástupkyně ČR v komisi expertů Evropské unie pro vzácná
onemocnění
-------------------Máte naprostou pravdu. Jsou
to příznaky, které můžou být
velmi rozmanité. U jednotlivých
postižených pacientů se můžou
projevit různým způsobem, v růz­
ném věkovém období. A jedním
z takových handicapů vzácných
onemocnění je, že v podstatě
my neznáme zcela přesně jejich
klasifikaci. Neumíme je zařadit.
Nejsou zahrnuty ani do meziná­
rodní klasifikace platné, vydáva­
né Světovou zdravotnickou orga­
nizací. V podstatě ta povědomost
o vzácných onemocněních je
velmi malá jak v pregraduálním,
tak v postgraduálním vzdělávání
lékařů. A to je, myslím, taky jeden
z bodů národní strategie a po­
sléze národního akčního plánu,
který by měl zviditelnit tuto pro­
blematiku diagnostiky vzácných
onemocnění. Jak mezi odbornou,
tak i laickou veřejností.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Pan poradce Vepřek. Vy, coby
lékař, taky budete moci poslu­
chačům představit ještě další
typy těch vzácných onemocně­
ní, které existují a které sužují
pacienty.
Pavel VEPŘEK, poradce ministra
zdravotnictví, předseda občanského sdružení Občan
-------------------To jsou různé metabolické
vady. Některé z nich jsou v sou­
časné době léčitelné, protože
jsme schopni vyrobit ten en­
zym, který u té nemoci schází,
takže když se ten enzym podává
v určitých časových intervalech,
tak ke střádání těch látek, které
toho pacienta poškozují, nedo­
chází. Typickým příkladem je
Gaucherova nemoc. A ještě k té
vzácnosti a k tomu poznávání.
Já bych chtěl říct, že prostě je
to, je to tak, že je to velmi obtíž­
né to poznat, protože lékaři se
s většinou z nich nikdy za svou
praxi nesetkají. A tady je důle­
žité, aby ve chvíli, kdy ta nemoc
chce to, kterou ten pacient má,
se nějak odlišuje od toho nor­
málního průběhu, tak aby zača­
li i na to nějak reagovat. A to je
právě velmi dobré, že vzniká to
národní koordinační středisko,
protože lékaři se budou mět kde
obrátit, kam obrátit. A tam už
prostě skupina odborníků bude
jim moci poskytnout daleko více
informací než co bylo možné
doposavad.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Ještě k tomu národnímu
koordinačnímu středisku. Kde
bude sídlit?
Pavel VEPŘEK, poradce ministra
zdravotnictví, předseda občanského sdružení Občan
-------------------Bude sídlit v Praze v Motole.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Paní doktorka Kubáčková.
Kateřina KUBÁČKOVÁ, lékařka, onkologie a radioterapie
Fakultní nemocnice Motol, zástupkyně ČR v komisi expertů Evropské unie pro vzácná
onemocnění
-------------------Já bych ještě obohatila možná
to spektrum těch vzácných one­
mocnění, což mnohdy si neuvě­
domujeme, že mezi vzácná one­
mocnění patří celá řada zhoub­
ných nádorů, rakoviny, všechny
nádory dětského věku, od těch
běžně vyskytujících se nádorů, vy­
jma nádorů prsu, střeva, prostaty
a čípku děložního tam spadá celá
problematika nádorových one­
mocnění dospělých. Krevní one­
mocnění, leukémie a sama mohu
říci, že z denní praxe se bohužel
stále setkáváme s tím, že pacienti
přicházejí pozdě, s nepoznanou
diagnózou ve stádiu, kdy my on­
kologové již jim nemáme co na­
bídnout. A myslím si, že určitě je
velmi záslužné mít v České repub­
lice jedno koordinační centrum,
které bude, řekněme, trošku tako­
vou, takovým virtuálním centrem,
které bude sloužit jak pro odbor­
níky, tak i pro pacienty. A bude
víceméně „rozesílat“, distribuovat
i informace a pacienty na patřičná
léčebná centra.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------A z jakého důvodu třeba tato
rakovinná onemocnění, která vy
jste vyjmenovala, patří do oblas­
ti vzácných onemocnění? Pokud
je laickým pohledem srovnáme
třeba s oněmi metabolickými
vadami, Gaucherovou chorobou
či cystickou fibrózou, tak se tam
může jevit takový rozdíl, že se
člověku může zdát, že ta rako­
vinná onemocnění vznikají třeba
v pozdějším věku života. Tak proč
vlastně patří také mezi vzácná
onemocnění?
Kateřina KUBÁČKOVÁ, lékařka, onkologie a radioterapie
Fakultní nemocnice Motol, zástupkyně ČR v komisi expertů Evropské unie pro vzácná
onemocnění
-------------------Úvodem jste zmínila definici
vzácných onemocnění. V evrop­
ské legislativě je všeobecně ak­
ceptovaná 5 na 10 tisíc, nebo je­
den na 2 tisíce. A v podstatě tam
spadá touto prevalencí, tím po­
čtem vyskytujících se onemoc­
nění celá řada právě nádorových
onemocnění. Samozřejmě je tam
diskrepance mezi počtem ne­
mocných s Gaucherovou choro­
bou nebo s cystickou fibrózou ala
diskrepance s některými vzácný­
mi nádory, kam Česká republika
se řadí na první místa ve světě.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Otázka pro poradce minis­
tra zdravotnictví Leoše Hegera
Pavla Vepřeka, který je zároveň
předsedou občanského sdružení
Občan.mají pacienti se vzácný­
mi nemocemi v České republice
stejné právo na vysoce kvalitní
léčbu jako nemocní běžnějšími
typy nemocí?
Pavel VEPŘEK, poradce ministra
zdravotnictví, předseda občanského sdružení Občan
-------------------Já myslím, že mají. A že v rám­
ci České republiky je o ně posta­
ráno jako stejně dobře nebo lépe
než ve většině západoevropských
zemí. Je to asi dáno nějakou naší
historií a tím, že u nás už jako
15
spokojená s těmi dostupnými
možnostmi léčby a kde třeba vi­
díte nějaké mezery v tom systé­
mu myslím.
Anna ARELANESOVÁ, předsedkyně Klubu nemocných cystickou fibrózou
-------------------Já jsem zatím velmi spoko­
jená, musím říct. Jak už jsem
zmínila předtím, že ten lékařský
tým, který nás podporuje, naše
pacienty, je velmi dobře sehraný.
Léky, které naše děti, pacienti do­
stávají, jsou všeobecně dostup­
né a hrazené. Z tohoto pohledu
bych si asi nemohla na nic stěžo­
vat. Doufáme, že v budoucnosti
se k nám dostanou i léky, které již
byly odsouhlasené ve Spojených
státech, pro toto onemocnění.
A doufáme, že budou i tady u nás
hrazené.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------O jaký okruh léků se jed­
ná? Kateřina Kubáčková na tuto
cystickou fibrózu, které jsou ve
Spojených státech dostupné
a tady by mohly být také, jestli
byste mohla nějak upřesnit ...
Carola; Williamsův syndrom
historicky vznikla skupina velmi
zapálených odborníků, kteří se
tomu prostě věnovali a svou pro­
fesní kariéru dali na oltář různým
těm typům vzácných onemocně­
ní. A to je myslím to ovoce, které
teďka Česká republika a pacienti,
kteří tady stonají s těmito velmi
nepříjemnými nemocemi, které
vlastně z toho těží.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Souhlasíte, paní doktorko
Kubáčková?
Kateřina KUBÁČKOVÁ, lékařka, onkologie a radioterapie
Fakultní nemocnice Motol, zástupkyně ČR v komisi expertů
16
Evropské unie pro vzácná
onemocnění
-------------------Naprosto souhlasím, můžu
potvrdit i z denní zkušenosti ze
své klinické praxe, že právě v ná­
dorových onemocněních naši pa­
cienti mají dostupnou řadu léků,
která například na západ od nás,
zvlášť ve Velké Británii není pro
běžného pacienta z prostředků
veřejného pojištění dostupná.
Kateřina KUBÁČKOVÁ, lékařka, onkologie a radioterapie
Fakultní nemocnice Motol, zástupkyně ČR v komisi expertů Evropské unie pro vzácná
onemocnění
-------------------Já si myslím, že jste měla
na mysli jednak genovou léčbu
a potom nová antibiotika, kte­
rá byla schválená, myslím, už
i v Evropské unii. A zatím probí­
hají ty dohadovací řízení o ceně.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Otázka pro předsedkyni
Klubu pacientů s cystickou fibró­
zou Annu Arelanesovou. Paní
Arelanesová, jak vy jste, coby
matka dcery s cystickou fibrózou
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Jak by zlepšilo kvalitu života
nemocného s cystickou fibrózou,
kdyby měl v budoucnu dostup­
nou tuto genovou terapii a no­
vou antibiotickou léčbu?
Kateřina KUBÁČKOVÁ, lékařka, onkologie a radioterapie
Fakultní nemocnice Motol, zástupkyně ČR v komisi expertů Evropské unie pro vzácná
onemocnění
-------------------Tak, co se týče antibiotik,
samozřejmě protože zánětlivé
projevy patří k jedním z nej­
častějších komplikujících stavů
cystické fibrózy, které potom na
sebe nabalují další náklady, jsou
to antibiotika, která jsou vyvíjena
i v jiné formě, v inhalační formě
než běžná, takže samozřejmě
i zlepšují kvalitu života, nejenom
že snižují komplikace, ale i zlep­
šení kvality života pacienta.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Otázka pro předsedkyni
Annu Arelanesovou. Jak se vlast­
ně toto onemocnění, kterým trpí
vaše dcera, dotýká kvality jejího
života? Co nemůže, nebo může?
Anna ARELANESOVÁ, předsedkyně Klubu nemocných cystickou fibrózou
-------------------Já vždycky říkám, že moje
dcera se naproti ostatním zdra­
vým dětem musí mnohem víc
snažit, aby mohla žít ten normál­
ní život. Konkrétně její léčba spo­
čívá v několika hodinách stráve­
ných nad inhalací a rehabilitač­
ními cvičeními, kdy vlastně, jak
jsem hovořila o tom vazkém hle­
nu, ona musí z těch plic ten hlen
dostat ven. Samozřejmě ani ne­
mluvím o velkých dávkách léků,
které musí nejenom před jídlem,
ale brát během dne. Pakliže po­
tom je nějaký ten infekt, tak pa­
cient musí samozřejmě inhalovat
ještě navíc nějaké léky antibio­
tické, které se podávají pomocí
inhalace. Takže ano, je ta léčba
náročná. A to už ani nemluvím
o tom, že pacienti by měli velmi
dobře jíst, protože jak jsem mlu­
vila o tom, že špatně prospíva­
jí, že jim nefunguje ta slinivka,
takže je to spojeno i s přípravou
velmi plnohodnotných jídel, kte­
ré zaberou té mamince, i když
může zapojit i to dítě teda do
toho, ale zaberou té mamince
hodně času. Takže je to opravdu
velmi náročná.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Podpora výzkumu a vývoje
nových léků právě proti vzác­
ným onemocněním má přínos
pro společnost jako takovou.
Poznatky, které díky výzkumu zís­
kávají odborníci, se využívají i ve
vývoji léků pro další choroby. Tím
se vlastně posouvá medicínský
pokrok, dá se říct, v rámci celého
zdravotnictví. Jak je podporován
právě farmaceutický průmysl,
aby vyvíjel léky na tyto nemoci
u nás? Pavel Vepřek.
Pavel VEPŘEK, poradce ministra
zdravotnictví, předseda občanského sdružení Občan
-------------------U nás nemáme farmaceutic­
ký průmysl, který by vyráběl tyto
typy léků. Takže České republiky
se to, se tato otázka v zásadě ne­
týká. Ale v rámci Evropské unie,
kde jsou velké farmaceutické
společnosti, které tyto léky, kte­
rým se říkám sirotčí, nebo osi­
řelé léky /netlumočeno/, tak
tyto léky mají jisté zvýhodnění
ve svém vývoji, mohou mít od­
puštěny různé licenční poplat­
ky a je to prostě celý ten proces
vstupu těch vzácných, léků na
vzácná onemocnění je jedno­
dušší, je usnadněn oproti lékům
ostatním.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Doplnění lékařka Kateřina
Kubáčková.
Kateřina KUBÁČKOVÁ, lékařka, onkologie a radioterapie
Fakultní nemocnice Motol, zástupkyně ČR v komisi expertů
Evropské unie pro vzácná
onemocnění
-------------------Já bych ještě doplnila pana
doktora jedním takovým z těch
nejvýznamnějších pobídek vůči
farmaceutickému průmyslu. Je
desetiletá exkluzivita na trhu, po­
kud dostanou registraci v rámci
Evropy. A pokud by se snažil ně­
jaký jiný lék pro stejnou indikaci
přijít na trh, tak musí prokázat
nějaký benefit. Klinickou superio­
ritu ve smyslu účinnosti, bezpeč­
nosti nebo i přínosu pro pacien­
ta, místo aby pacient si aplikoval
třikrát denně injekci, tak injekci
dostane jednou za týden nebo
za měsíc.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Jak zamezit rozptýlení zdrojů
na výzkum a vývoj léků na tyto
nemoci?
Kateřina KUBÁČKOVÁ, lékařka, onkologie a radioterapie
Fakultní nemocnice Motol, zástupkyně ČR v komisi expertů Evropské unie pro vzácná
onemocnění
-------------------Já si myslím, že tady se také
ukazuje ta výhoda, ta přidatná
evropská hodnota problematiky
vývoje léků pro vzácná onemoc­
nění. Protože samozřejmě jak
již zmínil pan doktor Vepřek, ta
vzácnost, raritnost sama o sobě
stimuluje odborníky, aby se slu­
čovali, sdíleli informace a snažili
se dopátrat toho optimálního
výsledku. Ať už je to ve vývoji
nového léku nebo porozumění
principům choroby a tím tedy
vývoj i účinného u léčivého pří­
pravku. A na evropské úrovni
existuje i řada stimulů v této ob­
lasti. Jsou to výzkumné rámcové
programy, které mají poměrně
vyčleněné velké finanční částky
právě na výzkum v oblasti vzác­
ných onemocnění.
17
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------V současné době česká le­
gislativa v procesu přístupu do
hrazené péče a stanovování cen
a úhrad nerozlišuje zvláštní ka­
tegorii léčiv pro léčbu vzácných
onemocnění. Můžete potvrdit,
jestli tomu tak opravdu je a co
z toho vyplývá? To byla otázka
pro poradce ministra zdravotnic­
tví Leoše Hegera Pavla Vepřeka,
který je předsedou občanské­
ho sdružení Občan, který orga­
nizoval dnešní diskusi o léčbě
vzácných onemocnění na půdě
CERGE-EI.
Pavel VEPŘEK, poradce ministra
zdravotnictví, předseda občanského sdružení Občan
-------------------Z hlediska praktického do­
padu to žádný dopad faktický
nemá. Protože ty léky, jak jsme
si už o tom říkali na začátku
toho našeho povídání, tak ty
léky jsou českým pacientům do­
stupný stejně jako kdekoli jinde
v Evropě. A v některých přípa­
dech naopak ještě více. Řeší se
otázka, jestli těm osiřelým lékům
máme vytvářet nějaký specielní
přístup nebo jestli máme vytvá­
řet nějaké specielní fondy na to,
aby se tyto léky z nich platily. Já
osobně si myslím, že ano, po­
třebujeme trochu jiný přístup
k těm, k těmto lékům, ale ne­
máme vytvářet na ně specielní
fondy, protože ve chvíli, kdy se
nějaký objem prostředků omezí,
oddělí, tak to prostě vytváří už
nějaké do budoucna zakládá ně­
jaké problémy, tak si myslím, že
by to mělo být napojeno na celé
financování. A ten přístup k těm
vzácným lékům je ovlivněn tím,
že těch pacientů je právě málo.
Takže zatímco přijde, pokud při­
jde nákladný, drahý lék na léče­
ní běžné nemoci, tak to pak je
riziko pro ten veřejný systém, že
skokově ty náklady v tom systé­
mu vzrůst o miliardy. Tak v pří­
padě vzácné nemoci, kdy těch
18
pacientů jsou desítky až stovky,
tak pokud vstoupí byť velmi dra­
hý nákladný lék, tak to má dopad
do systému v řádu milionů.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Souhlasí lékařka Kateřina
Kubáčková s tím, že speciální
fondy ne?
Kateřina KUBÁČKOVÁ, lékařka, onkologie a radioterapie
Fakultní nemocnice Motol, zástupkyně ČR v komisi expertů Evropské unie pro vzácná
onemocnění
-------------------Co považuju za trošku pro­
blematické v daném systému
s tím, že právě nepracuji speci­
elně s pojmem léků pro vzácná
onemocnění ve smyslu rychlosti
vstupu na trh a dostupnosti, že
v podstatě ta doba se v České
republice od doby schválení
Evropskou unií než se dostane
k pacientovi je kolem 4 let. Což
si myslím, že je relativně dlouho,
když si uvědomíme, že jsou to
léky, které jsou jedinečné, které
nejsou nahraditelné ničím jiným,
což vyplývá z podstaty toho or­
fanu, té designace léku jako léku
pro vzácná onemocnění. Co se
týče fondů, specielních fondů,
já si myslím, že do jisté míry tato
problematika je řešena centro­
vou léčbou, kdy v podstatě zá­
rukou podávání a dostupnosti
léků bude léčba v centrech, které
budou designovány, budou ak­
ceptovány jak ministerstvem, tak
i plátci zdravotního pojištění.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------O tématu vzácných onemoc­
nění a jejich léčbě i legislativě
Evropské unie, potažmo České re­
publice dnes ve Studiu STOP dis­
kutují Anna Arelanesová, před­
sedkyně Klubu nemocných cys­
tickou fibrózou. Lékařka Kateřina
Kubáčková, která je zástupkyní
České republiky v komisi expertů
Evropské unie pro vzácná one­
mocnění. A je zároveň z oddělení
onkologie a radioterapie Fakultní
nemocnice v Motole. V neposled­
ní řadě také jsme ve společnosti
poradce ministra zdravotnictví
Leoše Hegera Pavlem Vepřekem,
který je předsedou občanského
sdružení Občan, který na půdě
CERGE-EI dnes organizoval se­
minář právě o léčbě vzácných
onemocnění a také o legislativě.
Můžete ještě něco více říci k léč­
bě v centrech třeba, pokud vez­
meme jako příklad onemocnění
cystickou fibrózou, tak toto one­
mocnění, zas jestli mám dobré
informace, se léčí v 5 centrech.
Tak, v čem je ještě výhoda těch
center, Pavel Vepřek.
Pavel VEPŘEK, poradce ministra
zdravotnictví, předseda občanského sdružení Občan
-------------------Centralizace péče znamená,
že pacienti se, pacienti chodí k lé­
kařům, kteří tu nemoc vidí často,
takže jí samozřejmě daleko lépe
rozumí. Současně to umožňuje
koncentrovat na jednom místě
vyšetřovací metody a na jednom
místě koncentrovat všechny ty
léčebné prostředky.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Takže se tím také ušetří celko­
vě ve zdravotnictví?
Pavel VEPŘEK, poradce ministra
zdravotnictví, předseda občanského sdružení Občan
-------------------Jako má to, vede to k tomu,
že se ty peníze, ty vzácné zdro­
je ve zdravotnictví vynakládají
hospodárně a zároveň to velmi
výrazně zvyšuje kvalitu péče,
která je poskytovaná, protože sa­
mozřejmě když někdo něco dělá
často, tak to taky dělá lépe, než
když to dělá zřídka.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Souhlasí s názorem předsed­
kyně Klubu nemocných cystic­
kou fibrózou Anna Arelanesová?
Váš názor na ona zmiňovaná cen­
tra. Je to opravdu výhoda? A vaše
zkušenost osobní.
Anna ARELANESOVÁ, předsedkyně Klubu nemocných cystickou fibrózou
-------------------Ano, potvrzuji. Myslím si, že
je dobré mít specializovaná pra­
coviště pro jednotlivé, jednotlivá
vzácná onemocnění, nebo pro
skupiny podobných vzácných
onemocnění. A můžu říct, že
v současné době máme 5 center
CF, jak jim říkáme my, která byla
teďka ustanovena a schválena
vlastně. A byli bychom velmi rádi,
kdyby i ostatní vzácná onemoc­
nění nebo skupiny podobných
vzácných onemocnění takováto
centra léčby měly.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Jak se pacientů i zdravotních
institucí dotýkají a dotknou re­
formní změny právě z dílny vaše­
ho ministerstva? Třeba pro tato
onemocnění je těžší vytvořit ně­
jaké standardy. Poradce ministra
Leoše Hegera Pavel Vepřek.
Pavel VEPŘEK, poradce ministra
zdravotnictví, předseda občanského sdružení Občan
-------------------Tak, obecně, reforma směřuje
k tomu, aby to zdravotnictví fun­
govalo efektivněji. To znamená
i v té lůžkové péči, jak se stále ho­
voří o rušení lůžek a úhrada pod­
le DRG, znamená to, že se bude
léčit efektivnějc. Prostě víc, víc
pacientů, nebo se odšetří za stej­
né peníze, nebo se ta, ten poten­
ciál našeho zdravotnictví bude
využívat jako lépe. A všechny ty
opatření vedou k tomu, že i pro
ty nákladné, pro nákladné léčení
vzácných onemocnění pak nako­
nec bude těch peněz také více.
Budeme si moct dovolit léčit jich
více, budeme moct rozšířit dia­
gnostické metody a je to prostě
přínosem.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Jaký je názor lékařky Kateřiny
Kubáčkové? Existují vůbec nějaké
rozpory mezi lékaři na to, jak by se
tato onemocnění měla léčit, zda
by měla být centra, kolik by jich
mělo být, jak by se mělo investovat
do výzkumů a vývoje, který produ­
kuje právě léčiva na tyto léky?
Kateřina KUBÁČKOVÁ, lékařka, onkologie a radioterapie
Fakultní nemocnice Motol, zástupkyně ČR v komisi expertů Evropské unie pro vzácná
onemocnění
-------------------Já si myslím, že z pohledu od­
borníků, které, kteří se zabývají
léčbou vzácných onemocnění
jednoznačně jsou hlasy pro cent­
ralizaci. Z těch důvodů, které zmí­
nil pan poradce, já si myslím, že na
tom, jak odborník, tak laik musí
vidět, musí vidět jenom pozitiva.
A centra nejsou jenom čistě o léč­
bě a diagnostice. Jsou o výzkumu,
o výuce, o spolupráci s pacientský­
mi organizacemi a v neposlední
řadě příprava na napojení se na
evropskou síť center pro vzácná
onemocnění. S tím, že se může
stát, a myslím si, že Česká republi­
ka v tom má co nabídnout, že mů­
žeme i u nás léčit pacienty, kteří
v jiných členských státech nemají
léčbu dostupnou, která je u nás.
A sdílet i zkušenosti i s odborníky
jinými. Já jedině vítám, a myslím si,
že to, co tady zaznělo, více center
pro vzácná onemocnění, nebo pro
skupiny onemocnění je optimální
řešení, jak z pohledu myslím si re­
gulátorů, lékařů, tak i pacientů.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
--------------------
Jaký je pohled předsedkyně
zastupující pacientskou orga­
nizaci Anny Arelanesové? Jsou
pacientské organizace v souladu
s tím, co navrhuje ministerstvo
zdravotnictví? Jak je prováděna
reforma v České republice. Jste
spokojeni s tím, co se za změny
dějí ve společnosti?
Anna ARELANESOVÁ, předsedkyně Klubu nemocných cystickou fibrózou
-------------------No, my zatím vyčkáváme, če­
káme, jak, jaké to bude mít pro
nás nové rozdíly.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Promiňte, a rizika vidíte v ja­
kých oblastech?
Anna ARELANESOVÁ, předsedkyně Klubu nemocných cystickou fibrózou
-------------------Že se zapomene na tyto
vzácná onemocnění a že se na
ně nebude myslet jaksi v globá­
lu. Že, jak už jsme říkali, ono pře­
ci jenom jsme vzácní, ale spolu
dohromady je nás strašně moc.
Takže bychom byli velmi rádi
a pevně doufáme, že ten pojem
vzácné onemocnění se bude ob­
jevovat v těch nových, nově se
rodících reformách.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Ano, ale podle toho, co zde
odborníci, zástupce ministerstva
i vlastně lékařka, která se tou
problematikou vzácných one­
mocnění v každodenním živo­
tě zabývá, říkají tak vlastně vše
směřuje k té centralizované péči,
což by mělo být jednoznačnou
výhodou pro vzácná onemocně­
ní a jejich léčbu. Tak, kde vy tam
vidíte mezery v systému, že by
se na vás mohlo zapomenout,
jak říkáte?
19
Anna ARELANESOVÁ, předsedkyně Klubu nemocných cystickou fibrózou
-------------------Jediného, čeho se obáváme,
že s příchodem nových léčeb­
ných prostředků pro tato vzác­
ná onemocnění, všichni víme,
že finančně tyto léky jsou velmi,
velmi náročné. A obáváme se, že
třeba by nemusely být hrazeny,
nebo by tam mohly být nějaké
problémy.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Existuje toto riziko nehraze­
ní léků na vzácná onemocnění?
Pavel Vepřek, poradce ministra
zdravotnictví.
Pavel VEPŘEK, poradce ministra
zdravotnictví, předseda občanského sdružení Občan
-------------------Já si myslím, že pokud se
prokáže, že ty léky jsou oprav­
du účinné a že zásadně dokáží
ovlivnit osud pacienta, tak se
neobávám o to, že by je veřej­
ný systém do sebe nezavzal.
Ale o to více se musíme snažit
seškrtávat náklady v té oblasti,
kde je to zbytné, kde v současné
době víme, že vynakládáme pro­
středky ne úplně užitečně nebo
je vynakládáme na něco, co do­
opravdy vlastně není potřeba.
A to je vlastně ten současný střet
reformy, protože jako pro, po
řadě zdravotnických pracovníků
se bude chtít, aby změnili styl
své práce. Aby se chovali trochu
jinak. My nepotřebujeme tolik
akutních nemocničních lůžek.
Pacienti na nich mohou být krat­
ší dobu než byli do teďka. A tím
se ty kapacity prostě uvolňují.
A ty kapacity budou muset nají
nějaké nové využití. A ne třeba
v oblasti zdravotnictví, ale třeba
v oblasti sociálních služeb. Takže
to jsou změny, které se dotknou
jako dosavadních stereotypů,
a proto proti té reformě se ozý­
vají takové kritické hlasy třeba
20
z řad odborářů, protože přesně
to, co oni nechtějí, že jo.
Zatím teda nejsou. Nevíme, jak to
bude pokračovat dál.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------To znamená na jedné straně
je potřeba redukovat. Vezměme
jako příklad třeba lůžka, kte­
rých je nadbytek. A pokud tedy
by k tomu nedošlo, tak by třeba
mohlo být omezeno plné hrazení
léků třeba na onemocnění cystic­
kou fibrózou?
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Pokud víte přesně, o co se
jedná, budou vyřazeny, nebo ne?
Pavel VEPŘEK, poradce ministra
zdravotnictví, předseda občanského sdružení Občan
-------------------Já si myslím, že nebude ome­
zeno hrazení účinných léků.
Ten, ten, zatím všechno, co se
odehrávalo, tak se z úhrad vy­
řazovaly léky, které prostě měly
jako diskutabilní dopady. Anebo
byly prostě, jsou volně prodej­
né. Takže tyto léky se z toho ve­
řejného systému vyřadily. Právě
proto, aby zůstaly prostředky na
hrazení těch léků, které opravdu
zásadně ovlivňují osud pacientů.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Anna Arelanesová. V přípa­
dě cystické fibrózy byly vyřaze­
ny třeba nějaké léky, které vy
považujete za účinné. A podle
lékařské obce byly uznány za
neúčinné?
Anna ARELANESOVÁ, předsedkyně Klubu nemocných cystickou fibrózou
-------------------Ano, teďka se nám to nedáv­
no stalo. Přímo u těch trávicích
enzymů, jak jsem o nich na za­
čátku hovořila. Oni vzhledem
k tomu, že se nějaká část léčeb­
ných přípravků jaksi vyřazovala,
tak zase vypadly tyto trávicí en­
zymy. A my jsme se musely jako
pacientská organizace hrozně
moc snažit a lobbovat, aby teda
nebyly z toho číselníku vyřazeny.
Pavel VEPŘEK, poradce ministra
zdravotnictví, předseda občanského sdružení Občan
-------------------Nebudou. Ale to je právě
jako výborné, že tady je taková
bdělost, protože samozřejmě
ty, u cystické fibrózy je problém
v tom, že většina těch léků, kte­
ré se tam používají, se používají
v běžném životě. Zatímco pro
v běžném životě ten trávicí en­
zym je jenom doplněk, který vám
umožní strávit jako to, co jste
nandal do svého žaludku třeba
na zabíjačce ...
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Nadbytečně tedy.
Pavel VEPŘEK, poradce ministra
zdravotnictví, předseda občanského sdružení Občan
-------------------Nadbytečně, tak pro paci­
enty s cystickou fibrózou je to
opravdu život zachraňující lék.
Ale těch pacientů je 600 ve srov­
nání s 10 miliony obyvatel České
republiky. Takže když se udělal
jeden mustr na všechny obyva­
tele České republiky a řešilo se
to jako většinově, tak se tenhle
ten detail vlastně přehlédl a je
velmi dobře, že na to bylo upo­
zorněno a ministerstvo bylo
schopno včas zareagovat a ten
problém řešit.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Promiňte, proto jsou tedy
dobré pacientské organizace.
Prosím, Anna Arelanesová.
Anna ARELANESOVÁ, předsedkyně Klubu nemocných cystickou fibrózou
-------------------Já chci na to navázat, že
právě bych chtěla vyzvat minis­
terstvo k tomu, že by mělo vy­
užívat právě těchto zkušeností
pacientských organizací. Ne je­
nom naší, ale i ostatních, které
jim dokáží poskytnout velmi
cenné zkušenosti. Právě ze živo­
ta těchto pacientů se vzácnými
onemocněními.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Pavel Vepřek, můžete to ně­
jak doručit ještě na jiná místa než
už to na nich je?
Pavel VEPŘEK, poradce ministra
zdravotnictví, předseda občanského sdružení Občan
-------------------Jako ...
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Která za to zodpovídají.
Pavel VEPŘEK, poradce ministra
zdravotnictví, předseda občanského sdružení Občan
-------------------... to, co paní předsedkyně
říká, je samozřejmě velmi, vel­
mi, jako by bylo velmi správné
a dobré. Ale jako z praktického
hlediska, když si představíte, že
na ministerstvu zpracovává to
několik lidí, které, které se musí
vyjadřovat v připomínkách všech
možných připomínkových míst,
tak je to poměrně technicky pro­
blematické. A takže asi nemůže­
me čekat, že ten legislativní pro­
ces bude úplně bezchybný. Ale
právě je velmi důležité tady to
včasné varování, že někde se ně­
jaký chyba stala a je velmi důleži­
té, že to ministerstvo je schopno
prostě včas reagovat a dát to do
pořádku.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Dobře. Bude to tedy asi spí­
še prací pacientských organi­
zací, které musí toto sledovat
a bedlivě pozorovat kroky mi­
nisterstva. Otázka pro lékařku
Kateřinu Kubáčkovou, zástup­
kyni České republiky v komisi
expertů Evropské unie pro vzác­
ná onemocnění. Jak těžké je to
s průkazností toho, zda nějaký
lék funguje v případě vzácných
onemocnění?
Kateřina KUBÁČKOVÁ, lékařka, onkologie a radioterapie
Fakultní nemocnice Motol, zástupkyně ČR v komisi expertů Evropské unie pro vzácná
onemocnění
-------------------Tak, samozřejmě designy kli­
nických studií se liší, pokud zkou­
máte lék na hypertenzi, kterou trpí
stovky, tisíce pacientů, než když
zjišťujete účinnost a bezpečnost
léků u 20, 30 pacientů. Všechny
tyto atributy vzácných onemocně­
ní bere na vědomí Evropská léková
agentura ve svých doporučeních /
nesrozumitelné/, která vlastně je
tou institucí, která posuzuje bez­
pečnost a účinnost léku. A výrobci
léků pro vzácná onemocnění mají
v rámci insentiv, těch pobídek,
které existují, také jednu, a to je
zadarmo rady, dostávají rady, jak
vést klinické studie, jak designovat
klinické traily, aby léky s tím ome­
zeným množství informací, které
získají během vývoje, došly až do
toho stádia registrace a dostaly se
k pacientům. Já bych se ještě mož­
ná vrátila k tomu, k té nákladové
efektivitě léků pro vzácná one­
mocnění. O které jsme se tady tro­
chu zmínili v českých podmínkách.
On to je problém, který se řeší i na
evropské úrovni. I jiné evropské
státy právě z toho důvodu, že léky
pro vzácná onemocnění jsou tes­
továny, nebo vyvíjeny na malém
vzorku pacientů. V současné době
existuje takzvaný /netlumočeno/,
kde je to strategie, která se snaží,
budou to pilotní programy, v pod­
statě tu nákladovou efektivitu
v jistém smyslu předsunout již do
preregistračního období vývoje
léků a posuzovat nejenom tedy tu
vlastní bezpečnost a účinnost, ale
i tu udržitelnost toho léku, potom
ho dostat na trh a aby dané sys­
témy zdravotní péče byly schop­
ny ten lék uhradit a nabídnout
pacientovi.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Co z toho vyplyne z praktic­
kého hlediska pro pacienta?
Kateřina KUBÁČKOVÁ, lékařka, onkologie a radioterapie
Fakultní nemocnice Motol, zástupkyně ČR v komisi expertů Evropské unie pro vzácná
onemocnění
-------------------Že bude vyvinut lék, který
nezůstane někde v lékárně, ale
že bude lék, který je bezpečný,
účinný a který je hraditelný.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Otázka pro paní předsedky­
ni Annu Arelanesovou. Je dost
informací o vzácných nemocech
pro pacienty a jejich rodiny? Vy
máte jistě přehled i o jiných ty­
pech vzácných onemocnění.
Anna ARELANESOVÁ, předsedkyně Klubu nemocných cystickou fibrózou
-------------------Oni si je vzhledem k interne­
tovému věku mohou vyhledat.
Otázka je, jestli ta diagnostika
vždycky je správná, že jo. Oni
pacienti vždycky začínají s tím,
že něco není dobře, tak pátrají
po tom, co by to mohlo být. Je
spousta zdrojů, které je možno
využít. Mohla bych možná tedy
zmínit orfa net. Www.orfa.net,
což je webovská stránka, na které
se podílí i Česká republika. Tam
je možno si i podle symptomů
21
vyhledat, o jaké vzácné onemoc­
nění by se mohlo jednat.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------To znamená, pokud třeba
rodiče pozorují na svém dítě­
ti nějaké nespecifické příznaky,
konzultují situaci s lékařem, lékař
řekne, že neví, co to je, tak rodiče
mohou tímto způsobem postu­
povat? Tak jste to myslela?
Anna ARELANESOVÁ, předsedkyně Klubu nemocných cystickou fibrózou
-------------------Samozřejmě. Ta spolupráce
mezi tím ošetřujícím lékařem
a rodinou pacienta je klíčová.
Oni vlastně spolu mohou hledat
tu určitou diagnózu.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Pomáhají státní instituce ne­
mocným? Problémy existují tře­
ba v oblasti vyplácení sociálních
dávek, invalidních důchodech.
Anna ARELANESOVÁ, předsedkyně Klubu nemocných cystickou fibrózou
-------------------Já si myslím, že dávky, které je
možno v této oblasti využít, exis­
tují. Akorát, zase, je tam ta nedo­
stupnost těch informací. A právě
pacientské organizace přístup
k těmto informacím poskytují.
My svým pacientům dáváme vě­
dět, že oni mají nárok na ty a ty
dávky. Takže oni tam jsou, jen je
potřeba vlastně o tom vědět.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Ta česká asociace pro vzácná
onemocnění má hájit zájmy paci­
entů právě s těmito onemocnění­
mi. Jaké budou její kroky, o co se
bude zasazovat? Co vám leží na
srdci?
22
Anna ARELANESOVÁ, předsedkyně Klubu nemocných cystickou fibrózou
-------------------Tak, já musím říct, že tato aso­
ciace teprve vzniká. Je takzvaně
v registračním procesu. My jsme
jejími spoluzakládajícími členy
ještě s dalšími dvěma organiza­
cemi pacientskými. Samozřejmě
naším posláním bude zastupovat
zájmy všech pacientů se vzácný­
mi onemocněními. A budeme se
usilovat o to, aby měli co nejlepší
přístup k informacím.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Lékařka Kateřina Kubáčková.
Kateřina KUBÁČKOVÁ, lékařka, onkologie a radioterapie
Fakultní nemocnice Motol, zástupkyně ČR v komisi expertů Evropské unie pro vzácná
onemocnění
-------------------Já bych navázala na Annu,
protože si myslím, že tady je
hodně prostoru co zlepšovat.
Zviditelňovat pacientské potřeby
a pacientské organizace. A abys­
te mluvili jedním hlasem. Abyste
byli partnerem pro ministerstva,
pro regulační, regulační orgány.
A i pro nás, pro lékaře, protože
si musíme uvědomit, že jsme ve
svém počínání partneři. Že ne­
jsme někde někdo nahoře a ně­
kdo dole, ale že stojíme na stejné
rovině a máme jeden společný
cíl, který můžeme jedině těmi
společnými silami zrealizovat.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Vy jste se hlásila.
Anna ARELANESOVÁ, předsedkyně Klubu nemocných cystickou fibrózou
-------------------Já jsem chtěla jenom do­
dat, pro informaci, že pořádáme
tento pátek 24. února prvotní
setkání pacientských organizací
tady u nás v České republice, kte­
ré je právě zorganizováno k tomu
Dni pro vzácná onemocnění, kte­
rý bude příští středu. A že tam
vlastně budeme hovořit o této
zakládající se asociaci.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Ano, tedy připomeňme,
29. únor je vyhlášen Světovým
dnem vzácných onemocnění.
Vraťme se ještě v úplném závěru,
lékařka Kateřina Kubáčková. Jaký
vývoj v péči o pacienty se vzác­
nými nemocemi očekáváte v dal­
ších letech?
Kateřina KUBÁČKOVÁ, lékařka, onkologie a radioterapie
Fakultní nemocnice Motol,
zástupkyně ČR v komisi expertů Evropské unie pro vzácná
onemocnění
-------------------Já si myslím, že budeme mít
nové léky, účinnější léky pro
vzácná onemocnění. Budeme mít
více vzácných onemocnění. S po­
kračující diagnostikou a vývojem.
Ale myslím si, že to podstatné je,
že celá léčba a péče o pacienty se
vzácnými onemocněními půjde
na vrub zkvalitnění života a vrá­
cení pacientů do běžného života.
A s tím, že ztratí nálepku, že jsou
pacienti.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Poradce ministra zdravotnic­
tví Leoše Hegera Pavel Vepřek,
stejná otázka.
Pavel VEPŘEK, poradce ministra
zdravotnictví, předseda občanského sdružení Občan
-------------------Já si myslím, že ta léčba pa­
cientů se vzácnými nemocemi
se bude stále zlepšovat. Co bych
popřál všem pacientům se vzác­
nými onemocněními, aby měli
to štěstí a měli stejně dobrou
pacientskou organizaci jako je
Klub CF. Protože já ho sleduju
a střídavě s nima spolupracuji už
od jeho vzniku. A musím říct, že
to, co dělají pro pacienty s tím­
to onemocněním, je skutečně
příkladné.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Ano. Anna Arelanesová, bod,
který byste rádi viděli právě v léč­
bě vzácných onemocnění, aby se
realizoval.
Anna ARELANESOVÁ, předsedkyně Klubu nemocných cystickou fibrózou
-------------------Já bych si přála, aby všichni
pacienti, anebo budoucí teprve
diagnostikovaní pacienti měli
vždy včasnou diagnózu, aby měli
co možná nejlepší přístup k účin­
ným lékům a měli dobrou zastře­
šující pacientskou organizaci.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Směřujeme k tomu?
Anna ARELANESOVÁ, předsedkyně Klubu nemocných cystickou fibrózou
-------------------Já jsem v tomhle tom směru
pozitivní. Já myslím, že ano.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------To byla závěrečná slova
dnešního vydání Studia STOP,
kde jsme hovořili o legislativě
Evropské unie, potažmo České
republiky týkající se léčby vzác­
ných onemocnění z úst Anny
Arelanesové, předsedkyně Klubu
nemocných cystickou fibrózou.
Byli jsme zde také ve společ­
nosti s poradcem ministra zdra­
votnictví Leoše Hegera Pavlem
Vepřekem, předsedou občan­
ského sdružení Občan. A také
lékařkou Kateřinou Kubáčkovou,
zástupkyní České republiky v ko­
misi expertů Evropské unie pro
vzácná onemocnění. Děkuji za
vaši účast v diskusi.
Děkujeme za pozvání.
Kateřina KUBÁČKOVÁ, lékařka, onkologie a radioterapie
Fakultní nemocnice Motol, zástupkyně ČR v komisi expertů Evropské unie pro vzácná
onemocnění
-------------------Děkujeme.
Pavel VEPŘEK, poradce ministra
zdravotnictví, předseda občanského sdružení Občan
-------------------Děkujeme, dobrou noc.
Terezie JIRÁSKOVÁ,
moderátorka
-------------------Na pořadu spolupraco­
vala Zuzana Vlčková a David
Schneider. Jim velice děkuji. Ze
studia Českého rozhlasu 6 se
loučí a klidnou noc přeje Terezie
Jirásková.
Anna ARELANESOVÁ, předsedkyně Klubu nemocných cystickou fibrózou
--------------------
Den vzácných onemocnění
29. února 2012
Tento newsletter vydala META, sdružení pacientů se střádavými
onemocněními, o. s., ke Dni vzácných onemocnění 2012
23

Podobné dokumenty

3/2014 - Hornické listy

3/2014 - Hornické listy řízení ve věci další „malé“ novely horního zákona. Tato novela malá rozsahem může být osudová svým dopadem. Pokud by tento zákon a na něj navazující vyhláška byly přijaty tak, jak je prozatím navrh...

Více

Diplomová práce - Klub celiakie Brno

Diplomová práce - Klub celiakie Brno Tenké střevo je právě tím místem, kde dochází k poškození buněk, a proto mu bude věnována první část diplomové práce. Přehledně a stručně bude popsáno tenké střevo z hlediska anatomického, fyziolog...

Více

9. číslo

9. číslo Může být základním vodítkem pro další nejenom studium alkoholu a znalost z hlediska medicínského, ale také by měl být vzat v úvahu sociální dopad alkoholismu. Česká republika je ve spotřebě alkohol...

Více

Umíme diagnostikovat a léčit nestabilní aterosklerotický plát?

Umíme diagnostikovat a léčit nestabilní aterosklerotický plát? 10. Chandrasekaran B, Kurbaan AS. Myocardial infarction with angiographically

Více

stáhnout zde. - Věda kolem nás

stáhnout zde. - Věda kolem nás Teprve pokud by se jednalo o určení, zda určitá obecně závazná právní nor­ ma má diskriminační povahu, byla by relevantní skupinou pro porovnání účin­ ků takové normy veškerá pracovní síla v  České...

Více

VAŠE NEMOCNICE, as - Nemocnice Rudolfa a Stefanie Benešov, as

VAŠE NEMOCNICE, as - Nemocnice Rudolfa a Stefanie Benešov, as Ing. Miroslav Petrík, ředitel nemocnice Končíme rok 2007 a je mojí přirozenou povinností jako ředitele nemocnice a předsedy představenstva Vás seznámit s prací Nemocnice Rudolfa a Stefanie Benešov,...

Více