Působení společnosti Baxalta v oblasti hematologie

Působení společnosti Baxalta v oblasti hematologie
Počínaje 1. červencem 2015 se staly Baxter a Baxalta celosvětově nezávislými
veřejně obchodovatelnými společnostmi.
Tento proces právního, zákonného a provozního odloučení společností
je v České republice naplánován na 1. 2. 2016.
Baxalta, nová nezávislá společnost vzniklá oddělením oblasti Bioscience, bude
nabízet špičková biofarmaceutika pro léčbu hemofilie, imunitních chorob, popálenin
a šoků, ale i dalších chronických a akutních zdravotních stavů.
Pomáhat zachraňovat lidské životy a zlepšovat kvalitu života pacientů zůstane
i nadále naším hlavním cílem.
A i nadále jsme odhodláni poskytovat vám co nejkvalitnější výrobky i služby.
Medicínské produkty
a zdravotnické prostředky
Infuzní terapie
Parenterální výživa
Anestézie a intenzivní medicína
Onemocnění a selhání ledvin
Hemofilie
Imunologie
Akutní krvácivé stavy
Onkologie
Z oddělení Baxter Bioscience
Část společnosti Baxter je známá jako BioScience a zabývá se výrobou biofarmaceutických produktů pro onemocnění jako
je hemofilie a imunodeficience. V této oblasti v současné době vidíme mnoho dalších možností pro pacienty a chceme
jim věnovat zvláštní pozornost. Část společnosti Baxter se tedy oddělí a stane se nezávislou společností s názvem Baxalta
Incorpotated (Baxter bude i nadále nezávislou společností pro zdravotnické výrobky).
I když se naše jméno změní, náš závazek zůstává a je dosažitelnější než kdy dříve.
Stavíme na pevných základech dat a inovativních přístupů. Inspirací je pro nás život každého jednotlivého pacienta, chceme
napomáhat smysluplným změnám.
Velmi se těšíme na budoucnost a možnost pomáhat plnit sny pacientů.
Proč dochází k této změně?
Baxter International Inc. je velkou, různorodou zdravotnickou společností.
• Jakmile budou společnosti oddělené, bude se moci každá jednotlivě zaměřit na poskytování služeb dle odlišných potřeb
zdravotní péče.
• Ve společnosti Baxalta, bude maximální úsilí věnováno inovativním přístupům a možnostem dělat smysluplné změny
v životě pacientů.
ke společnosti Baxalta…
Co se mění spolu s naším jménem?
Ve společnosti Baxalta bude veškerá energie, nadšení a inovativní
přístup zaměřen zcela na vás, kteří jste spojeni s problematikou
krvácivých stavů.
• Věříme v naše propojení s vámi a v to, že naše služby pro vás
budou pomáhat vytvářet optimistickou budoucnost.
Co zůstane stejné?
Zůstávají lidé, terapie, programy a zdroje, se kterými jste počítali
a znali jako Baxter International Inc.
• Budeme tu nadále pro vás, budeme mít prostě jen nový název,
Baxalta.
• Dědictví společnosti Baxter, všechny zkušenosti, odborné znalosti
a kvalita, která je s ním spojena, je tak důležité, že je to zároveň
i důvod, proč se objevuje „Bax“ v první části našeho nového
jména.
VIZE SPOLEČNOSTI BAXALTA PRO LÉČBU HEMOFILIE
SVĚT BEZ KRVÁCENÍ
PRO KAŽDÉHO INDIVIDUÁLNĚ
BUDOUCNOST BEZ KRVÁCENÍ
Baxalta je přední světovou biofarmaceutickou
společností působící v oblasti vývoje a výroby
produktů pro léčbu hemofilie s dlouhodobě
budovanou tradicí.
V centru pozornosti společnosti Baxalta vždy stojí
pacienti, zvyšování úrovně poskytované péče
a rozšiřování přístupu k moderní léčbě pro všechny.
DOSAVADNÍ CESTA
1968
Komerčně
vyráběný
koncentrát
faktoru VIII1
1983
Začlenění tepelného zpracování
do výroby faktoru
VIII1
…A PLÁNOVANÝ SMĚR
1992
Výroba
faktoru VIII
rekombinantní
technologií1
2015
BAX 855
BAX 335
BAX 826
Pegylovaný
rekombinantní
faktor VIII3
Genová terapie
pro faktor IX4
Polysialylovaný
rekombinantní
FVIII5
Léčba inhibitorů
látkami obcházejícími jejich aktivitu
(rekombinantní
faktor VIIa)7
Genová terapie
pro faktor VIII8
PŘIPRAVUJE SE
Léčba pro
pacienty
s hemofilií
a protilátkami2
1977
Purifikace faktoru
VIII chemickými
a monoklonálními technikami1
1988
Rekombinantní
výroba faktoru
VIII bez přidaných
lidských nebo
živočišných
bílkovin1
2003
Rekombinantní
von
Willebrandův
faktor6
ZALOŽENÍ SPOLEČNOSTI BAXALTA
BAX 111
BAX 817
BAX 888
Časová přímka s vyznačením připravovaných produktů slouží
pouze pro ilustraci. Přesná data schválení nejsou známa
a podléhají rozhodnutí regulačních orgánů.
Naše vize je inspirována lidmi, které
na jejich cestě životem provází
hemofilie nebo jiné krvácivé stavy.
HEMOFILIÍ JE NA SVĚTĚ POSTIŽENO PŘIBLIŽNĚ 400 000 TISÍC LIDÍ
Přibližně 400 000 lidí na světě
žije s hemofilií.9
Přibližně 15–20 % si vytvoří protilátky
(inhibitory) proti faktorům používaným pro
léčbu nebo prevenci epizod krvácení – jedné
z nejvážnějších komplikací hemofilie.10
V České republice žije více než 1000 hemofiliků.
80–85% z nich trpí hemofilií A a k léčbě
nebo prevenci krvácení potřebuje
doplňovat faktor VIII.9
Ostatní pacienti trpí hemofilií B a k léčbě
nebo prevenci krvácení potřebují doplňovat
faktor IX.9
CESTA SMĚŘUJÍCÍ KE SVĚTU BEZ KRVÁCENÍ ZAČÍNÁ
TŘEMI ZÁSADNÍMI MILNÍKY:
NA KAŽDÉM KRVÁCENÍ
ZÁLEŽÍ
PROFYLAXE
PRO VŠECHNY
PERSONALIZOVANÁ LÉČBA
(KAŽDÉMU NA MÍRU)
NA KAŽDÉM KRVÁCENÍ ZÁLEŽÍ
KAŽDÉ KRVÁCENÍ DO KLOUBU MŮŽE MÍT
NEGATIVNÍ DOPAD
• Dokonce i nízký počet krvácení do téhož kloubu – roční míra krvácení do kloubu
(AJBR) 2-3 – může způsobit nevratné progresivní strukturální změny kloubu.11
Artropatie je častá a závažná komplikace opakovaného krvácení do kloubů,
které má za následek bolest, poškození a invaliditu.12
PROFYLAXE PRO VŠECHNY
JE PROKÁZÁNO, ŽE PROFYLAXE ZABRAŇUJE
NEBO SNIŽUJE POČET KRVÁCENÍ14, 15
Světová hemofilická federace doporučuje, aby cílem léčby byla profylaxe:
• Vzhledem k tomu, že profylaxí lze zabránit krvácení a poškození kloubů,
měla by se profylaxe stát cílem léčby za účelem zachování normální funkce
muskuloskeletálního systému.9
• Profylaxe je dlouhodobě nákladově efektivní, protože eliminuje vysoké náklady
spojené s léčbou poškozených kloubů.9
Dlouhodobou profylaxí prováděnou od útlého věku lze dosáhnout těchto výsledků:
Nízká četnost
krvácení do kloubů13, 14, 17
Dobré zdraví kloubů14, 16
Nulové kloubní skóre u některých
pacientů s těžkou hemofilií13, 14, 17
PERSONALIZOVANÁ LÉČBA
KAŽDÝ PACIENT JE JEDINEČNÝ18
Reakce na léčbu může být ovlivněna mnoha různými faktory.
Protože každý pacient je jiný, je při individuální úpravě profylaxe třeba zohlednit
celou řadu faktorů:18
VĚK
HMOTNOST
GENETIKA
FYZICKÁ AK TIVITA
A ŽIVOTNÍ
ST YL
CÍL PACIENTA
KRVÁCIVÝ
FENOT YP
FARMAKOKINETIKA
INFUZE
FAKTORU
Fyziologie a životní styl pacientů se v průběhu času mění
a ovlivňuje jejich potřebu faktoru VIII19, 20
PERSONALIZOVANÁ LÉČBA
OPTIMÁLNÍ PÉČE JE INDIVIDUÁLNĚ PŘIZPŮSOBENA
POTŘEBÁM JEDNOTLIVCE*18, 19, 21
Fyzická aktivita22
• míra pacientovy aktivity může mít vliv na riziko krvácení
Farmakokinetika23
• významné rozdíly mezi jednotlivými pacienty
Fenotyp
• cílová minimální hladina 1 % nemusí být prahovou hodnotou,
nad kterou je zabráněno všem krvácením13, 18, 24, 25
*Personalizace byla dosud provedena pouze pro léčbu hemofilie A.
Přístup k profylaktickému dávkování vycházející z hmotnosti pacienta
nezohledňuje další faktory, které mohou ovlivnit efektivitu léčby.18
GLOBÁLNÍ HEMOFILICKÉ PORTFOLIO JAKO ŽÁDNÉ JINÉ
Baxalta pokračuje v rozšiřování svého rozsáhlého portfolia inovativních přípravků pro
pacienty s různými krvácivými stavy.
Hemofilie A
Oktokog alfa (rekombinantní koagulační
faktor VIII)
Antihemofilický faktor (humánní), metoda M,
monoklonálně purifikovaný
Oktokog alfa (rekombinantní koagulační
faktor VIII)
Koncentrát koagulačního faktoru VIII z lidské
plazmy
Hemofilie s inhibitory
Získaná hemofilie A
Antiinhibiční komplex koagulačních
faktorů
Antihemofilický faktor VIII (rekombinantní),
porcinní sekvence
Hemofilie B
Koagulační faktor IX (rekombinantní)
Ne všechny produkty jsou dostupny v České republice.
Koncentrát koagulačního faktoru IX z lidské plazmy
PŘIPRAVOVANÉ PRODUKTY PRO LÉČBU KRVÁCIVÝCH STAVŮ
Výzkum společnosti Baxalta bude i v budoucnosti zaměřen na inovaci produktů pro
léčbu hemofilie a dalších krvácivých nemocí.
Léčebné využití
Výzkumná iniciativa
Předklinická
Klinická
Hemofilie A
BAX 855 (Pegylovaný rekombinantní faktor VIII)3
Fáze III (dokončeno)
BAX 826 (Polysialylovaný rekombinantní FVIII)5
BAX 888 (Genová terapie pro faktor VIII)8
Hemofilie B
BAX 335 (Genová terapie pro faktor IX)4
Fáze I/II
Von Willebrandova
choroba
BAX 111 (rekombinantní von Willebrandův faktor)6
Fáze III (dokončeno)
BAX 111 (rekombinantní von Willebrandův faktor –
chirurgická studie)26
Fáze II
BAX 817 (rekombinantní faktor VIIa)7
Fáze III (dokončeno)
Potlačení inhibitorů
látkami s aktivitou
obcházející jejich
působení
References: 1. Baxter International Inc. Baxter history. http://www.baxter.com/about_baxter/company_profile/history.html. Accessed
May 14, 2015. 2. Baxter International Inc. Baxter BioScience fact sheet. http://www.baxter.com/press_room/factsheets/bioscience_factsheet.html. Accessed May 14, 2015. 3. Baxter Healthcare Corporation. Phase 3 Efficacy and Safety Study of BAX 855 in Severe Hemophilia
A Patients Undergoing Surgical Procedures [NCT01913405]. US National Institutes of Health Web site. https://clinicaltrials.gov/ct2/
show/NCT01913405. Accessed May 22, 2015. 4. Baxter Healthcare Corporation. Open-Label Single Ascending Dose of Adeno-associated
Virus Serotype 8 Factor IX Gene Therapy in Adults With Hemophilia B. US National Institutes of Health Web site [NCT01687608]. https://
clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01687608. Accessed May 22, 2015. 5. Baxter announces restructured agreement with Xenetic Biosciences, further bolstering its broad bleeding disorder pipeline [press release]. Deerfield, IL: Baxter International Inc., January 30, 2014.
6. Baxter Healthcare Corporation. Pharmacokinetics, Safety and Efficacy of Recombinant Von Willebrand Factor (rVWF) in the Treatment
of Bleeding Episodes in Von Willebrand Disease (VWD) [NCT01410227]. US National Institutes of Health Web site. https://clinicaltrials.
gov/ct2/show/NCT01410227?term=Pharmacokinetics%2C+Safety+and+Efficacy+of+Recombinant+Von+Willebrand+Factor +%28rVWF%29+in+the+Treatment+of+Bleeding+Episodes+in+Von+Willebrand+Disease+%28VWD%29&rank=1. Accessed May 22, 2015. 7. Baxter
BioScience announces positive phase III results for BAX 817, investigational recombinant treatment for hemophilia A and B patients with
inhibitors [press release]. Deerfield, IL: Baxter International Inc.; March 13, 2015. 8. Data on file. Baxalta Incorporated. 9. Srivastava A,
Brewer AK, Mauser-Bunschoten EP, et al. Guidelines for the management of hemophilia. Haemophilia. 2013;19(1):e1-47. 10. Centers for
Disease Control and Prevention (CDC). Hemophilia: inhibitors. Available at: http://www.cdc. gov/ncbddd/hemophilia/inhibitors.html. Accessed May 22, 2015. 11. Gringeri A, Ewenstein B, Reininger A. The burden of bleeding in haemophilia: is one bleed too many? Haemophilia.
2014;20(4):459-463. 12. Valentino LA. Blood-induced joint disease: the pathophysiology of hemophilic arthropathy. J Thromb Haemost.
2010;8(9):1895-1902. 13. Nilsson IM, Berntorp E, Löfqvist T, Pettersson H. Twenty-five years’ experience of prophylactic treatment in severe
haemophilia A and B. J Intern Med. 1992;232(1): 25-32. 14. Manco-Johnson MJ, Abshire TC, Shapiro AD, et al. Prophylaxis versus episodic
treatment to prevent joint disease in boys with severe hemophilia. N Engl J Med. 2007;357(6):535-544. 15. Noone D, O’Mahony B, Van Dijk
JP, Prihodova L. A survey of the outcome of prophylaxis, on-demand treatment or combined treatment in 18-35 year old men with severe haemophilia in six countries. Haemophilia. 2013;19(1):44-50. 16. Liesner RJ, Khair K, Hann IM. The impact of prophylactic treatment on children
with severe haemophilia. Br J Haematol. 1996;92(4):973-978. 17. Gringeri A, Lundin B, von Mackensen S, et al. A randomized clinical trial
of prophylaxis in children with hemophilia A (the ESPRIT Study). J Thromb Haemost. 2011;9(4):700-710. 18. Valentino LA. Considerations
in individualizing prophylaxis in patients with haemophilia A. Haemophilia. 2014;20(5):607-615. 19. Collins PW. Personalized prophylaxis.
Haemophilia. 2012;18(Suppl 4):131-135. 20. Kearns GL, Abdel-Rahman SM, Alander SW, et al. Developmental pharmacology—drug disposition, action, and therapy in infants and children. N Engl J Med. 2003;349(12):1157-1167. 21. Berntorp E, Spotts G, Patrone L, Ewenstein
BM. Advancing personalized care in hemophilia A: ten years’ experience with an advanced category antihemophilic factor prepared using
a plasma/albumin-free method. Biologics: Targets and Therapy. 2014;8:115-127. 22. Broderick CR, Herbert RD, Latimer J, et al. Association
between physical activity and risk of bleeding in children with hemophilia. JAMA. 2012;308(14):1452-1459. 23. Collins PW, Björkman S,
Fischer K, et al. Factor VIII requirement to maintain a target plasma level in the prophylactic treatment of severe hemophilia A: influences
of variance in pharmacokinetics and treatment regimens. J Thromb Haemost. 2010;8(2):269-275. 24. Löfqvist T, Nilsson IM, Berntorp
E, Pettersson H. Haemophilia prophylaxis in young patients—a long-term follow-up. J Intern Med. 1997;241(5): 395-400. 25. White GC,
Rosendaal F, Aledort LM, et al. Definitions in hemophilia. Recommendation of the Scientific Subcommittee on Factor VIII and Factor IX of the
Scientific and Standardization Committee of the International Society on Thrombosis and Haemostasis. Thromb Haemost. 2001;85(3):560.
26. Baxter Healthcare Corporation Recombinant Von Willebrand Factor in Subjects With Severe Von Willebrand Disease Undergoing
Surgery [NCT01286779]. US National Institutes of Health Web site. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02283268?term=Recombinant+Von+Willebrand+Factor+in+Subjects+With+Severe+Von+Willebrand+Disease+Undergoing+Surgery&rank=1. Accessed May 21, 2015.
SVĚT BEZ KRVÁCENÍ
Působení společnosti Baxalta v oblasti hematologie
Další informace naleznete na www.BaxaltaHematology.com