POKROK V LÉČBĚ VZÁCNÝCH ONEMOCNĚNÍ

POKROKVLÉČBĚVZÁCNÝCH
ONEMOCNĚNÍ
25.února2016
STATISTICKÁDATA
• 
• 
• 
• 
• 
• 
Celosvětově350mil.pacientů
Pos;hují5z10000obyvatel.
Způsobují8%všechúmrDvEU.
Celkemexistujecca7000druhů,
polovinaznichpos;hujedě;
95%vzácnýchonemocněnínemá
zaDmléčbu
Zcelkověschválenéhopočtu41
novýchlékůbylo17proléčbu
vzácnýchonemocnění
VZÁCNÁONEMOCNĚNÍ
• 
• 
• 
• 
• 
80%mágene;ckýpůvod.
75%pacientůjsoudě;.
30%pacientůumírápředdosažením
5.rokuživota
Na95%onemocněníneexistujelék
Kon;nuálnívýzkumgenů,kteréjsou
zodpovědnézavznikvzácných
onemocněníjedobudoucnanutnosD
POČTYPACIENTŮSEVZÁCNÝM
ONEMOCNĚNÍM
Českárepublika 20bsíc
Evropa 30milionů
Celosvětově
350milionů
Zdroj:ÚZISČR
LÉČBAVZÁCNÝCHONEMOCNĚNÍ
Aktuálněvevývoji450lékůprovzácná
onemocnění.
Zaposledních10letvyvinuto230léků.
Překážkyvýzkumu
•  Nedostatekinformacíopříčiněa
progresinemocí.
•  Nízkýpočetpacientůvhodnýchpro
klinickéstudie.
•  Finančnínáročnost.
VÝVOJLÉKŮ
41lékůschváleno
EMAvroce2014
34léků
vroce2013
VYVÍJENÉLÉKY
Terapeu;ckéoblas;:
Onkologie3,070
Diabetes281
Neurologie610
Psychiatrie240
Imunologie298
HIV/AIDS185
Kardiovaskulární450
Celkem5134léků.
KLINICKÉSTUDIEVČR
Celkemročně317realizovanýchklinickýchstudií.
Ztoho20%navzácnáonemocnění.
17%
25,2%
Imunologie/Infekční
onemocnění
Onkologie
8,5%Endokrinologie
10,7%
Neurologie
6,6%
…
6,9%Kardiologie
avaskulárníonem.
Plicníarespirační
onem.
7,3%Revmatologie
17,7%Ostatní
Zdroj:KlinickéstudierealizovanéspolečnostmiAIFPvroce2014vČRdleindikací(dledatzprůzkumuAIFP)
KLINICKÉSTUDIEVČR
1818studijníchtýmů
317vedenýchstudií
každýjedenstudijnítýmsemohl
účastnitvevíceklinických
studiích
62%studiírealizovaly
společnos;přímo
35%–CRO
3%–neznáme
71%studiíveIII.fázi
8%–IV.fáze
19%–II.fáze
1%–I.fáze
8959nově
zařazenýchpacientů
KLINICKÉ
STUDIE
vdanémroce
168studiívnejčastějších
indikacích
80studiíonkologie
54imunologické/infekční
34neurologie
DNESJEDOSTUPNÉMNOHEMVÍCE
PERSONALIZOVANÉLÉČBYNEŽKDYKOLIV
VMINULOSTI
*AsofMarch27,2015
COJEPERSONALIZOVANÁMEDICÍNA?
Personalizovanámedicínabýváněkdyoznačovanájako
zacílenáneboindividualizovanámedicína
Jednáseooblastmedicíny,kterávyužívádiagnos;cké
nástrojeproiden;fikacispecifickýchgene;ckýchmarkerů
azacíleníléčbyprokonkrétníhopacienta
PERSONALIZOVANÁMEDICÍNASLIBUJE
LEPŠÍVÝSLEDKYVLÉČBĚPACIENTA
Zvýšenášance
proprevenci
nemocí
Rychlejší
přímývýběr
op;mální
terapie
Lepšímetody
administrace
Zvýšená
kvalitaživotav
nemoci
Většívýběr
možnos;
léčby
Výhodypropacienta
PERSONALIZOVANÁMEDICÍNAZEFEKTIVŇUJE
CELÝSYSTÉMZDRAVOTNICTVÍ
Přesné
množství
medikace
Prevence
neočekávaných
příhod
Zacílenína
prevencia
včasnáléčba
Rychlejšía
zacílenější
léčba
Výhodyprosystém
zdravotnictví
Dostupnější
zapojenípacienta
doprocesu
klinických
hodnocení
POKROKVPERSONALIZOVANÉMEDICÍNĚ
ZLEPŠUJEVÝHLEDYVLÉČBĚRAKOVINYKRVE
PODÍLINOVATIVNÍCHLÉČIVNA
PRODLOUŽENÍPRŮMĚRNÉDÉLKYŽIVOTA
-
Zdroj: Lichtenberg, F: Pharmaceutical innovation and longevity growth in 30 developing OECD and high-income countries, 2000-2009, 2012
VÝZNAMDIAGNOSTIKY
Správněstanovenádiagnózajeprvnímkrokemklepšípéčipro
pacientyijejichrodiny
Častojecestakfinálnídiagnózedlouháanáročnájakpro
pacientatakiprolékaře
PacientnavšDvívprůměru7lékařůpředstanovenímdiagnózy
Průměrnádobastanovenídiagnózyodprvníchsymptomů
je5let.
VÝZNAMDIAGNOSTIKY
Špatněstanovenádiagnózanebovůbecnestanovenádiagnóza
snižujekvalituživotapacientů(ijejichrodin)sevzácným
onemocněním.
Pozděstanovenádiagnózazhoršujezdravotnístavpacienta,
vedeknesprávnémedikaciapsychickézátěži.
MUDR.KATEŘINAKUBÁČKOVÁ
Zástupcepřednosty
prověduavýzkum
Onkologickáklinika
2.LFUKaFNMotol
PHDR.PAVLAPOLÁKOVÁ
Klubnemocnýchcysbckoufibrózou
Vedoucíodbornéhosociálníhoporadenství
Vedoucíterapeubckýchtýmů
DĚKUJEMEZAPOZORNOST