česká verze - Parent Project

Seznam dotazů a odpovědí: Epleronon: Včasná léčba kardiomyopatie při DMD
PPMD, 1.1. 2015
Dr. Subha Raman s kolegy z laboratoře ve Wexner Medical Center na Ohio State University, zveřejnila
studii, která ukazuje, že kombinace zavedených léků na srdce může výrazně zpomalit rychlost poškození
srdce u pacientů s DMD.
Odkazy na výsledky studie naleznete na:
http://community.parentprojectmd.org/profiles/blogs/heart-failure-drugs-slow-deadly-damage-induchenne-offering-new
Níže je seznam často kladených aktuálních otázek od rodin a pacientů. Týkají se včasné léčby
kardiomyopatie u pacientů s DMD pomocí eplerenonu. Odpovědi na některé z dotazů byli sestaveny po
konzultaci s Dr. Subhou Raman (Ohio State University, Wexner Medical Center) a Dr. Lindou Cripe
(Nationwide Children´s Hospital, Ohio).
Co je cílem studie?
Cílem studie bylo zjistit, zda by léky ze skupiny takzvaných antagonistů aldosteronu, používané k léčbě
vysokého krevního tlaku a srdečního selhání, mohly u pacientů s DMD zpomalit poškození srdečního
svalu a zachovat srdeční funkci. Výzkumný tým již dříve ukázal, že v myším modelu DMD aldosteronový
antagonismus v kombinaci s inhibicí angiotenzin konvertujícího enzymu (ACE) omezil poškození svalů a
udržel jejich funkci. Léky měly již prověřenou úroveň bezpečnosti u dětí a dospělých, a studie proto
mohla být zahájena brzy po dokončení studie s myší.
Kdo studii provedl?
Na studii spolupracoval tým srdečních specialistů, vědců a výzkumných pracovníků, kteří chtějí zlepšit
výsledky léčby pro osoby s DMD. Tým sestával z lidí z Ohio State University, Nationwide Children’s
Hospital, Christ Hospital Heart + Vascular Center, University of California - Los Angeles, University of
Maryland a Cincinnati Children’s Hospital.
Kdo studii sponzoroval?
Studii sponzorovala PPMD, dodatečnou podporu poskytli Ballou Skies, National Center for Advancing
Translational Sciences a National Institute of Health.
Jak byla studie provedena?
42 účastníků ve věku od 7 let a starších, s projevy srdeční fibrózy a normální funkcí srdce dle vyšetření
magnetickou rezonancí (MRI), užívalo buď eplerenon nebo placebo v kombinaci s ACE inhibitory nebo
ARB (blokátory angiotenzinových receptorů) denně po dobu 12 měsíců. Poškození srdečního svalu a
funkce bylo měřeno na počátku studie, a dále po 6 a 12 měsících - za použití neinvazivní metody MRI.
Během studie byly v určitých časových bodech pořizovány také vzorky krve.
Jaké byly výsledky studie?
Pacienti, kteří užívali eplerenon v kombinaci buď s inhibitory ACE nebo ARB, prokázali menší změnu
fibrózy v 6. měsíci studie a stabilnější srdeční funkce po 12 měsících studie.
Kardiolog mého dítěte mi řekl, že je můj syn příliš mladý na to, aby začal brát léky na srdce. V jakém
věku by měla být léčba těmito léky zahájena?
Nemáme prověřenou odpověď, která by se opírala o výzkumná data – nevíme, co je "správný" věk pro
zahájení léčby léky na srdce. Mezi zkušenými kardiology se vyskytuje řada rozdílných názorů. Je zřejmé,
že s léky by se mělo začít, jakmile se prokáže, že je srdce poškozené. Bohužel je však naše schopnost
poškození odhalit omezená. Fibróza není vidět na echokardiogramech. Je třeba poznamenat, že studie
nebyla prováděna se záměrem stanovit, kdy by měla být léčba léky na srdce zahájena.
Měl by můj syn začít s ACE / ARB a eplerenonem současně nebo postupně? Pokud postupně, jak
dlouho bychom měli čekat na zahájení léčby s dalšími léky?
Obecně zahajujeme léčbu jedením z léků (např. inhibitorem ACE nebo ARB) a po prověření, že je
tolerována, se přidají další léky.
Zdroj:
http://community.parentprojectmd.org/profiles/blogs/eplerenone-early-treatment-of-cardiomyopathyin-duchenne