Česká verze - Parent Project

PTC oznamuje výsledky z klinické studie ACT DMD fáze 3 s léčivem Translarna™ (ataluren)
u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií
Zveřejněno: 15. říjen, 2015 16:05 ET
- PTC plánuje dokončit podávání žádosti NDA u FDA koncem roku 2015 –
- Souhrn klinických dat demonstroval schopnost léku Translarna zpomalit postup onemocnění u pacientů s
nesmyslnou mutací Duchennovy svalové dystrofie –
– Benefit 15 metrů v 6MWT pozorován v celkové populaci pacientů ve studii (p=0.213, n=228) –
- Benefit 47 metrů v 6MWT pozorován v předem specifikované podskupině pacientů s výchozím výsledkem testu
chůze 300 - 400 metrů (p=0.007, n=99) –
- Předem specifikovaná meta analýza údajů ze studie ACT DMD a studie fáze 2b demonstrovala přínos pro léčené
pacienty v primárních (p=0.015, n=291) i klíčových sekundárních parametrech –
- Silný bezpečnostní profil léku potvrzen v souladu s předchozími studiemi- Konferenční hovor naplánován na 15. říjen 2015, 17:00H ET -
SOUTH PLAINFIELD, N.J., 15. říjen, 2015 /PRNewswire/ PTC Therapeutics Inc. dnes oznámila výsledky 48týdenní
studie ACT DMD fáze 3, dvojitě zaslepené a placebem kontrolované studie ústně podávaného léku Translarna™
(ataluren). Translarna je prvním lékem v dané třídě, který je zaměřen na obnovu proteinu a léčbu nesmyslné
mutace Duchennovy svalové dystrofie (nmDMD). Výsledky studie ukázaly klinicky významný přínos léčby pro
pacienty. Analýza primárního hodnoceného parametru v celkové populaci pacientů s léčbou demonstrovala
změnu 15 metrů (p=0.213) od počátečního 6MWT, což nebylo statisticky významné. Vysoce významný přínos 47
metrů (p=0.007) byl demonstrován v předem specifikované populaci pacientů s výchozím výsledkem 6MWT 300
- 400 metrů, což odpovídá dřívější zkušenosti PTC ze studií fáze 2b, a také rostoucímu porozumění 6MWT. Bylo
význačné, že žádní pacienti ve skupině s léčbou neztratili schopnost chůze (0/47) na rozdíl od čtyř pacientů ve
skupině s neaktivní substancí (4/52). Translarna prokázala větší přínos než placebo v klíčových sekundárních i
terciárních parametrech, včetně testů na čas (10 metrů chůze/běh, výstup do 4 schodů, sestup ze 4 schodů) a
testu chůze North Star. Předem specifikovaná meta analýza údajů z placebem kontrolované studie ACT DMD a
studie fáze 2b navíc demonstrovala statisticky významný přínos léčby v primárních (p=0.015) i klíčových
sekundárních parametrech.
"Výsledky ukazují schopnost léku Translarna měnit průběh onemocnění DMD. Celek dat z našich dvou velkých
placebem kontrolovaných studií s více než 400 pacienty demonstruje klinicky významný přínos pro život
pacientů, " řekl Stuart W. Peltz, Ph.D, generální ředitel PTC Therapeutics. "Máme v plánu předložit tyto výsledky
agentuře EMA a u FDA dokončit podání žádosti o registraci nového léku (NDA) do konce roku. Upřímné díky patří
všem, kteří se studie účastnili - chlapcům a mladým mužům, jejich rodičům a výzkumníkům."
Po dokončení studie ACT DMD dostali pacienti s placebem i léčbou příležitost, aby dále pokračovali v léčbě v
otevřené rozšiřující studii. 97 % pacientů, kteří studii ACT DMD dokončili, se zapsalo do rozšiřující studie.
"Tyto důležité výsledky ukazují pozitivní účinky léčby v mnoha hodnocených parametrech a potvrzují, že
začínáme rozumět tomu, které skupiny pacientů se optimálně hodí pro demonstraci přínosů v testu chůze na 6
minut. Zvláště působivé je, že výsledky byly pozorovány ve studii, která trvala 1 rok " řekl profesor kalifornské
univerzity Craig M. McDonald, MD, výzkumník ve studii a přednosta oddělení fyzické medicíny a rehabilitace na
tamní lékařské fakultě. „Konzistence klinických dat o léčivu Translarna v této další velké placebem kontrolované
studii je přesvědčivá. Důkazy demonstrují klinicky významný přínos pro pacienty s nesmyslnou mutací DMD."
ACT DMD, největší placebem kontrolovaná studie u pacientů s DMD, je multicentrická, randomizovaná a dvojitě
zaslepená klinická studie fáze 3, zahrnující 228 pacientů na 53 místech v celkem 18 zemích. Pacienti ve věku mezi
7 a 16 lety s nesmyslnou mutací DMD byli randomizováni do 2 skupiny a po dobu 48 týdnů dostávali buď léčivo
Translarna v dávce 40mg/kg/den (n=114) nebo placebo (n=114). Primárním hodnoceným parametrem byla
změna od výchozího měření v 6MWT. Provedeny také analýzy údajů v předem specifikovaných podskupinách
včetně předem specifikované podskupiny pacientů s počátečním výsledkem 6MWD 300 - 400 metrů. Klíčovým
sekundárním nástrojem pro měření výsledků byly testy na čas, které zahrnovaly test chůze/běhu na 10 metrů a
výstup/sestup do/se 4 schodů. Třetí skupina hodnocení zahrnovala testy chůze North Star, škálu hodnotící
pohyblivost u chodících chlapců s DMD, a nástroj sběru pediatrických dat PODCI, schválený pro měření kvality
života u pediatrických pacientů s ortopedickým onemocněním. Provedeny byly také podpůrné analýzy, například
poměr pacientů s nejméně desetiprocentním zhoršením výsledku 6MWD. Provedena byla také předem
specifikovaná meta analýza dat ze studie ACT DMD a studií fáze 2b (fáze poklesu schopnosti chůze).
"Duchennova svalová dystrofie je ničivé progresivní onemocnění, spojené s úpadkem svalové síly, které krátí
životy chlapců a mladých mužů," řekla Pat Furlong, prezidentka organizace Parent Project Muscular Dystrophy.
"Výsledky ze studie PTC nás nadchly a oceňujeme vytrvalost, která byla nezbytná k jejich dosažení. Pro pacienty
a rodiny je zásadně důležité mít k dispozici léčby, které dokáží udržovat funkci svalů a zlepšit kvalitu života.
Těšíme se na přezkum dat, který provede FDA."
Studie ACT DMD potvrdila příznivý bezpečnostní profil léku Translarna. Byl obecně dobře snášen v souladu s
výsledky z předchozích studií. Lék nyní užívá více než 500 pacientů s nesmyslnou mutací DMD. Je to největší
populace pacientů s DMD dosud léčená přípravkem, který mění průběh onemocnění.
V roce 2014 schválila Evropská léková agentura (EMA) lék Traslarna pro trh. Lék byl schválen pro léčbu chodících
pacientů s nesmyslnou mutací DMD ve věku 5 let a starších. PTC má v úmyslu předložit výsledky ze studie ACT
DMD agentuře EMA a dokončit podávání žádosti o registraci nového léku (NDA) u FDA do konce roku 2015.
O Duchennově svalové dystrofii (DMD)
DMD postihuje zejména muže a je progresivním svalovým onemocněním, které způsobuje nedostatek funkčního
dystrofinového proteinu. Dystrofin je rozhodující pro strukturální stabilitu kosterního svalstva, svalstvo bránice a
srdeční sval. Pacienti s vážnější formou onemocnění ztrácí schopnost chůze již ve věku 10 let a prožívají život
ohrožující plicní a srdeční komplikace v pozdní fázi dospívání a kolem 20 let věku. Více informací o DMD je k
dispozici na stránkách asociace MDA (www.mdausa.org), organizace PPMD (www.parentprojectmd.org), Action
Duchenne (www.actionduchenne.org), UPPMD (www.uppmd.org), MDC (www.muscular-dystrophy.org) a
asociace AFM (www.afm-telethon.fr).
O léku Translarna
Translarna je lék objevený a vyvinutý v PTC Therapeutics, Inc. Je to terapie s restoračním účinkem navržená k
tomu, aby umožnila vytváření funkčního proteinu u pacientů s genetickou poruchou, způsobenou nesmyslnou
mutací. Nesmyslná mutace je změna v genetickém kódu, která předčasně zastaví syntézu esenciálního proteinu.
Výsledná porucha závisí na tom, u kterého z protein není dosaženo exprese v celém rozsahu. V případě
Duchennovy svalové dystrofie se jedná o nefunkční protein dystrofin. Translarna je licencována pro evropskou
hospodářskou oblast pro léčbu nesmyslné mutace Duchennovy svalové dystrofie u chodících pacientů ve věku 5
let a starších. Ve Spojených státech je Translarna novým léčivem ve stádiu výzkumu. Vývoj léku Translarna byl
podpořen dotacemi nadace Foundation Cystic Fibrosis Therapeutics Inc. (nezisková pobočka nadace Cystic
Fibrosis Foundation); Muscular Dystrophy Association; kanceláří FDA pro vývoj produktů pro léčbu vzácných
onemocnění; National Center for Research Resources; National Heart Lung and Blood Institute; a organizací
Parent Project Muscular Dystrophy.
FDA a Evropská léková komise udělily léku Translarna status léčiva pro vzácná onemocnění v těchto indikacích:
Duchennova svalová dystrofie, cystická fibróza, mukopolysacharidóza I (MPS 1) a aniridie.
O PTC Therapeutics
PTC je globální bio farmaceutická společnost zaměřená na výzkum, vývoj a komercializaci ústně podávaných
patentovaných malomolekulových léčiv cílených na oblast RNA biologie známé jako post-transkripční kontrola.
Post-transkripční regulačních procesy jsou regulační události, které nastávají v buňkách během a po
transkripčním procesu, kdy je molekula mRNA zkopírována z DNA. Mezinárodní platforma výzkumu v PTC se
zaměřuje na mnoho oblastí včetně vzácných, onkologických a infekčních onemocnění. PTC objevila všechny své
aktuální sloučeniny ve vývoji na základě používání vlastních patentovaných technologií. PTC plánuje nadále tyto
sloučeniny vyvíjet samostatně i na základě selektivních forem spolupráce s předními bio farmaceutickými a bio
technologickými společnostmi. Pro více informací o společnosti PTC prosím navštivte webové stránky
www.ptcbio.com .
Konferenční hovor naplánován na čtvrtek 15. října 2015 17:00H ET
PTC uspořádá konferenční hovor a na korporátním webu zpřístupní slidy pro účely diskuze o výsledcích studie
ACT DMD.
Přístup k hovoru možný po zadání čísla (877) 303 - 9216 (domácí hovor) nebo +1 973 935 - 8152 (mezinárodní
hovor) 5 minut před začátkem konferenčního hovoru po zadání přístupového kódu 61746193.
Doprovodná prezentace (slidy) bude uveřejněna v 17:00H v investorské sekci (Investor relations) na webu PTC
www.ptcbio.com .
Webová repríza konferenčního hovoru bude k dispozici přibližně dvě hodiny po skončení. Webové vysílání a
prezentace (slidy) budou archivovány na firemním webu dva týdny.
Pro více informací kontaktujte:
Investoři:
Emily Hill
+1 (908) 912 - 9327
[email protected]
Média:
Justine O'Malley
+1 (908) 912 - 9551
[email protected]
Výhledová prohlášení
Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení ve smyslu novely Zákona o vedení sporů při obchodování s
cennými papíry z roku 1995. Všechna prohlášení v této tiskové zprávě obsažená, vyjma historických faktů, jsou
výhledová prohlášení a zahrnují i prohlášení týkající se budoucnosti, očekávání, plánů a vyhlídek PTC; načasování
žádostí PTC u regulačních úřadů jako jsou FDA, EMA a jiné regulační orgány mimo území Spojených států a
Evropského hospodářského prostoru nebo EHP; schopnost PTC udržet registraci léku Translarna ™ (ataluren) pro
léčbu nesmyslné mutace DMD pro trh v EHP, což je podmíněno mimo jiné dokončením studie ACT DMD a
předložením závěrečné zprávy, zahrnující dodatečné údaje o účinnosti a bezpečnosti ze studie ACT DMD během
roku 2015, která je předmětem každoročního přezkumu a obnovy EMA po přehodnocení poměru přínosů a rizik
u daného povolení; klinické prospěšnosti a potenciálního přínosu léku Translarna; rychlost a stupeň akceptace
léku Translarna na trhu; Odhady PTC ohledně potenciálních tržních příležitostí pro lék Translarna, včetně rozsahu
vhodných pacientských populací a schopnosti PTC identifikovat vhodné pacienty; načasování, rozsah obchodních
strategií PTC a spuštění programů pro rychlý přístup; strategie PTC, budoucích operací, budoucí finanční situace,
budoucích příjmů nebo plánovaných nákladů; a objektivy managementu. Ostatní výhledová prohlášení lze
identifikovat na základě výrazů "plán", "vedení", "očekávání", "víra", "odhad", "očekávání", "záměr", "je možné",
"předvídat", "projekt, "" cíl "," potenciální ","bude"," bylo by"" mohlo by"," mělo by", "pokračovat“ a podobných
výrazů.
Skutečné výsledky, výkony nebo úspěchy PTC se mohou významně lišit od výsledků uvedených nebo
naznačených v těchto výhledových prohlášeních v důsledku různých rizik a nejistot, včetně těch, které souvisejí s
následujícím: výsledek závěrečných analýz dat z ACT DMD, které se mohou lišit od počáteční analýzy PTC, mohou
vést k rozdílným (více či méně příznivým) interpretacím výsledků než u analýz provedených k dnešnímu dni, a
identifikaci dalších důležitých informací, které nebyly k dispozici v okamžiku vydání této tiskové zprávy; zda
budou FDA, EMA nebo jiné regulační orgány souhlasit s výkladem výsledků PTC v ACT DMD; očekávání schválení
regulačními orgány, včetně toho, zda PTC provede regulační podání včas (nebo vůbec), možná nepříznivá
rozhodnutí regulačních orgánů, jiné zpoždění nebo zpomalení regulačního procesu a schopností PTC uspokojit
stávající nebo budoucí regulačních normy s ohledem na lék Translarna; rozsah regulačních schválení nebo
povolení pro lék Translarna (pokud budou udělena), včetně označení a dalších záležitostí, které by mohly ovlivnit
dostupnost nebo obchodní potenciál léku Translarna; Schopnost PTC komercializovat a komerčně vyrábět lék
Translarna obecně a specificky k léčbě nesmyslné mutace DMD, včetně schopnosti PTC úspěšně a včas vyjednat
příznivé stanovování cen a procesy pro úhradu nákladů v jednotlivých zemích, ve kterých PTC může získat
souhlas regulačních orgánů, včetně Spojených států, EEA a ostatních zemí; iniciace, provedení a dostupnost dat z
klinických testů a studií; vědecký přístup PTC a všeobecný proces vývoje; vhodná základna pacientů a komerční
potenciál léku Translarna a ostatních produktových kandidátů PTC; a faktory popisované v části "Rizikové
faktory" v poslední čtvrtletní zprávě PTC ve formuláři 10-Q, jakož i veškeré aktualizace těchto rizikových faktorů
PTC příležitostně podané v jiných žádostech u SEC. Vyzýváme Vás k pečlivému zvážení všech těchto faktorů. U
všech farmaceutických přípravků ve vývoji existují významná rizika ve vývoji, během regulačního schvalování i
fáze zavádění nových výrobků (komercializace). Neexistují žádné záruky, že lék Translarna obdrží plné regulační
schválení pro všechna území nebo že udrží svou stávající registraci v EHP, nebo se ukáže jako komerčně úspěšný
produkt obecně, nebo specificky s ohledem na léčbu nesmyslné mutace DMD.
Výhledová prohlášení obsažená v tomto dokumentu představují názory PTC pouze k datu vydání této tiskové
zprávy a PTC se nezavazuje, že bude aktualizovat nebo revidovat jakákoli z těchto prohlášení ve světle
skutečných výsledků nebo změn v plánech, vyhlídkách, předpokladech, odhadech, projekcích nebo jiných
okolnostech, které nastanou po datu vydání této tiskové zprávy kromě postupů v souladu se zákonem.
Výše uvedené české znění tiskové zprávy je výsledkem překladu anglického originálu do českého jazyka.
Originální verzi tiskové zprávy naleznete na portálu PR Newswire: http://www.prnewswire.com/newsreleases/ptc-announces-results-from-phase-3-act-dmd-clinical-trial-of-translarna-ataluren-in-patients-withduchenne-muscular-dystrophy-300160731.html
Zdroj: PTC Therapeutics, Inc. Copyright © 2015 PR Newswire. All rights reserved
Česká verze: © ParentProject.cz, říjen 2015; překlad: Karel Novotný